8600万美国人——是时候对糖尿病前期做点什么了

推特摘要：数百万人，数十亿美元——为什么我们不能再忽视FDA对糖尿病前期患者的药物指导

自从我在20世纪80年代中期第一次被诊断出糖尿病以来，美国患有前驱糖尿病的人数几乎翻了一番，达到惊人的8600万——这相当于我们国家每四个人中就有一个以上!糖尿病前驱是2型糖尿病的前兆，A1c在5.7%到6.4%之间，15-30%的糖尿病前驱患者将在五年内发展为2型糖尿病。这些数字意味着，在未来五年内，多达1300万至2600万糖尿病前期患者将发展为2型糖尿病。换句话说，到2020年，美国2型糖尿病患者的数量可能会翻倍。和根据疾病预防控制中心在美国，90%的前驱糖尿病患者甚至不知道自己患有前驱糖尿病。这意味着美国有7700万人不知道自己有前驱糖尿病，也在不知不觉中增加了患2型糖尿病的风险。显然，这是一个大问题。

糖尿病前期的诊断可能是一个警钟，一个重新评估自己的生活方式并做出改变的机会。具有里程碑意义的糖尿病预防计划（DPP）研究发现，与标准护理相比，生活方式干预，包括健康饮食、体育活动和行为矫正方面的咨询和动机支持，使男性和女性患2型糖尿病的风险降低了58%。这项研究还发现二甲双胍这个安全的2型糖尿病的一线治疗可能有助于延缓糖尿病前期患者的2型糖尿病发病。未接受强化生活方式干预但服用二甲双胍的民进党参与者有风险降低31%发生2型糖尿病的风险。ADA 2014年会议上提供的数据显示，经过15年的随访，结果仍然很明显：原始生活方式组中27%的人2型糖尿病进展显著减少，原始二甲双胍组中17%的人2型糖尿病进展显著减少。这对于一个简单的日常药丸来说是非常不可思议的。

二甲双胍于1994年首次传入美国，据估计它是世界上处方最多的糖尿病药物。它安全、便宜、研究充分，一些临床证据表明，它甚至可能降低心脏病和癌症的风险。二甲双胍通常是第一个开给2型糖尿病患者的药物，但目前还不常用二甲双胍来治疗糖尿病前期——因为它没有被“批准”用于治疗糖尿病前期，所以必须在标签外开二甲双胍。令人失望的是，有数百万人无法获得可能挽救生命的治疗。我们赞赏CDC的国家糖尿病预防计划(NDPP)在生活方式干预治疗、自我管理教育等方面所做的努力。不幸的是，尽管有50%的65岁及以上的人患有糖尿病前期，但医疗保险并不包括糖尿病自我管理教育和对糖尿病前期患者的支持。

除二甲双胍外，来自美国的糖尿病前期数据也很有希望最近批准的GLP-1激动剂Saxenda. 在临床试验中，与服用安慰剂的受试者相比，服用Saxenda的糖尿病前期受试者在一年后更可能恢复到正常血糖水平（意味着完全没有糖尿病或糖尿病前期！）（服用Saxenda的受试者中有69%，而服用安慰剂的受试者中只有33%）。FDA选择不在Saxenda的标签中包含这一引人注目的数据，这意味着提供者和患者可能不知道这些好处。

为什么二甲双胍或其他药物不能被批准用于糖尿病前期？嗯，这是一个复杂的话题，但一个主要因素是FDA目前没有任何关于糖尿病前期的药物指导，这意味着药物和设备公司不太可能进行任何糖尿病前期治疗。FDA所称的“指导文件”对寻求开发药物的公司来说极为宝贵——它们解释了FDA目前对某一疾病领域的想法，以及他们希望看到哪些试验和证据来批准药物。尽管公司必须始终与FDA合作，才能就临床试验设计达成协议，但指导文件奠定了基础，并且（至少在理想情况下！）让每个人都站在同一个角度。到目前为止，还没有一家公司为美国生产糖尿病前期药物，也没有为糖尿病前期患者提供保险，公司对糖尿病前期患者的营销和公众意识也很少（尽管NDPP、ADDE和其他机构的一些惊人工作）。虽然这是一个缺乏明确协调的多方面问题，但缺乏指导文件是一个直接的因素，可能会阻止公司追求糖尿病前期。（事实上，最近批准的两种减肥药Qysymia和Saxenda都有很好的糖尿病前期数据，但这两种药物的处方标签上都没有数据）。

A.糖尿病护理学习去年年底公布的数据显示，前驱糖尿病的经济负担在2007年至2012年间增长了74%，达到440亿美元。糖尿病前期的医疗费用飞涨，在糖尿病前期进行更多的教育和生活方式干预是绝对必要的，我们也需要更多的药物治疗。当然，强化的生活方式干预是非常重要的，应该得到比目前更好的补偿。也就是说，我们相信应该有各种各样的替代品，而药物目前在美国根本不是一个选择——我们相信某些化合物应该对高危的前驱糖尿病患者可用。我相信FDA的糖尿病前期药物的官方指导文件是合理和有效的第一步。

那么会发生什么呢?那么，让我们向周围的人学习吧!去年，家长肌肉萎缩症项目(PPMD)认识到类似的需求，起草了一份指导对杜氏肌营养不良症的研究，以帮助加速这种罕见疾病的潜在疗法的发展和审查。这是一项了不起的努力，我很乐意看到糖尿病社区讨论我们如何从PPMD的例子中学习。当然，我们的治疗领域非常不同，但帮助各自领域更快发展的意图是相同的。随着我们了解的更多与FDA合作的最佳方式，我们期待着制定更好的指导方针和方法来加速创新。如果您对糖尿病前期有兴趣或对FDA指南有想法，请说一句话——Distribe.org很愿意合作。

最好的,

凯利L.克洛斯