1型糖尿病试验的年龄限制

本期的反馈问题来自一位读者，他对1型糖尿病试验年龄限制背后的原理感兴趣。我们把她的问题发给了1型糖尿病试验网的主席杰伊·斯凯勒博士，请他回答。

问题:

Hello Kelly：1型糖尿病患者面临的一个严重问题是仅根据年龄将1型糖尿病排除在临床试验之外。根据所有使用抗体检测的科学研究，成人中新发1型的数量是儿童期发病1型的两到三倍。但我们这些成年发病的1型糖尿病患者被排除在1型糖尿病的临床试验之外。例如，在您最新的第13期《谩骂》中，新发1s型（使用成人干细胞）的临床试验仅适用于18-30岁的人群。现在，由于风险和同意问题，我可以理解排除儿童，但为什么要排除50%或更多30岁以上的新发1型糖尿病患者？例如，Amy Tenderich（DiabetesMine）因37岁被诊断为糖尿病而被排除在临床试验之外，而我因35岁被诊断为糖尿病而被排除在外。如果您能对此进行调查，我将不胜感激。

杰伊·斯凯勒博士的回答：

任何临床试验的进入标准都是基于各种原因制定的，并且因试验而异。在NIH赞助的1型糖尿病临床试验网络1型糖尿病试验网中，我们根据许多因素规定了不同的年龄范围。许多研究限制了较低的年龄，直到老年人的安全性得到证实。其他研究，尤其是较小的研究，试图限制老年人的数量，因为老年人的β细胞功能下降速度较慢。这意味着在老年人中更难发现潜在的有益治疗效果，如果将其包括在内，则需要更大的样本量或更长的随访时间来确定是否存在任何治疗效果。因此，在确定任何给定试验的资格标准时，考虑了许多因素。

还有两点需要说明。

首先，1型糖尿病的发病高峰年龄为11至14岁，10岁以下儿童的1型糖尿病发病率增长最快。因此，说成人新发1型糖尿病的人数是儿童和青少年的2到3倍是不正确的。

第二，尽管我们这些进行临床试验的人寻求新发1型糖尿病患者作为我们的研究伙伴，但必须认识到，正在评估的干预措施可能有益，也可能有益。事实上，进行试验的原因是为了确定任何特定干预的好处和风险。因此，因不符合资格标准而被排除在试验之外的个人不应感到他们被剥夺了某些新的有益治疗。目前还不清楚这种治疗是否会有益处，或者益处是否会超过风险。

Jay S.Skyler博士，医学博士，NIDDK 1型糖尿病试验网MACP主席