大脚生物医学着眼于简化1型糖尿病的管理
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作者：凯利·克洛斯和亚当·布朗
推特摘要：dT采访了大脚怪生物医学背后的3位智者——他们的任务是简化T1D技术、自动化胰岛素+更好的结果
三位糖尿病领域的领导者共同组建了一家名为Bigfoot Biomedical的新型1型糖尿病技术初创公司，并在bigfootbiomedical.com：“很多人都不相信大脚怪是真的。它是真的。它就要来了。”引用自Dan Hurley 2014年12月的连线文章视频中，一个当时被称为“大脚怪”的不知名人士为他的儿子制作了一个“自制人工胰腺”。原来，“大脚”是1型父亲/丈夫布莱恩·马齐里什:他的儿科医生妻子和八岁的儿子已经使用闭环自动化胰岛素输送超过两年，或超过30,000小时!2014年底，马兹里什与前JDRF首席执行官杰弗里·布鲁尔和前美敦力首席工程师莱恩·德斯伯勒共同创立了Bigfoot。
从与团队的交谈中，我们了解到他们的策略是简化糖尿病技术，特别是对于大多数1型糖尿病患者，他们没有使用胰岛素泵或连续血糖监测仪. 很明显，他们的驱动重点是一个简单、直观、统一的胰岛素输送系统，它比目前的替代品需要更少的时间，同时提供更好的结果。鉴于这三位领导人的集体经验和动力，我们认为某种自动胰岛素输送系统肯定是可能的。
下面，我们分享了我们对Bigfoot生物医学团队的采访，包括公司的使命/愿景;1型糖尿病最缺乏的是什么(“同理心。毫无疑问。”);闭合回路的驱动力以及为什么它移动得不够快;为什么布鲁尔、德斯伯勒和马斯利说，他们的整个职业生涯都是作为大脚怪生物医学的“学徒”;和更多。有很多事情要完成，要确定的是，1型患者和家属需要得到他们所能得到的所有关注，他们在这一组中当然也有。
表的内容
大脚生物医学的使命和愿景
问:创办大脚怪生物医学的动力是什么?你为什么改名字?
答:我们每个人(Jeffrey,布莱恩和车道)与现有的公司合作的丰富经验,指望别人来实现,但已经失去了信心,行业将获得在一个时间段有意义我们所爱的人[编者按,所有三个患1型糖尿病的儿童)。所以我们采取了更直接的方法。
对于生物医药公司来说，“大脚怪”是个非传统的名字，但这个名字很适合我们，因为我们是一家不寻常的生物医药公司。在新闻界(见Dan Hurley 2014年12月的连线文章)在T1D内部人士中，我们的技术被昵称为“大脚怪”。它一直存在，我们喜欢这个绰号有几个原因。我们的方法、技术和团队都是独一无二的，我们希望我们的名字能体现这一点。大脚怪难以捉摸，激发了我们的集体想象力。大脚怪出人意料。大脚怪是快速而安静的力量。这些都是我们与这个神秘生物共有的品质。Bigfoot是一个与众不同的名字——就像我们为T1D提出的解决方案一样。
问:这很吸引人，也有点大胆!我们知道布莱恩的妻子和儿子现在所使用的技术是非常保密的。请告诉我们更多关于技术背后的使命和愿景。
答:我们的愿景是世界上1型糖尿病的负担基本消失。不幸的是，一种安全、有效、持久的生物疗法将需要数十年、数十亿美元的基础和转化研究努力。然而，与此同时，我们相信，技术的存在可以把今天这种无处不在、危险、昂贵的慢性病，变成需要偶尔关注的小麻烦。我们希望人们能够将所有精力投入到管理T1D中，并将这些精力投入到生活中。我们的使命是为所有T1D及其所爱的人提供一种可靠、值得信赖、具有成本效益的方式，将管理他们疾病的大部分工作、担忧和负担外包出去。
问:2015年Bigfoot Biomedical的全垒打是什么?在2016年?在2020年?
到2015年底，我们希望与FDA就如何将我们的愿景转化为商业产品展开强有力的合作，从而深入到我们的产品开发中。
2016年最重要的是完成我们的产品开发，顺利完成向FDA提交的一项关键试验。到2020年，我们希望能发展到第二代或第三代，提供多样化的硬件和软件解决方案，专门设计和建造，以满足T1D人群不同阶层的需求。
问:请告诉我们，您如何对以下风险进行排序:筹资、临床数据、监管、报销、患者收养、提供者收养，以及其他?
答：主要风险是报销。这就是为什么我们现在要在这方面花费这么多时间。我们真正关注的是正确的定价模式。如果我们为付款人提供了正确的价值主张和正确的产品，那么提供者和患者就会采用。这是关于获得正确的激励。
问：你能分享更多关于监管和筹资方面的想法吗？
答:当然。纵观全局，我们对食品药品管理局最近发生的事情印象深刻。虽然我们过去一直是患者利益相对于器械监管的热情倡导者，但FDA已经为这一领域展示了一条途径。Dexcom的行业领导力向我们展示了如何让产品通过监管管道。
关于筹款，你是对的——我们根本不把它看作是一个门槛因素。已经有大量资金排队支持大脚怪——这是我们的背景带来的好处之一。关键是要有正确的团队、正确的计划和正确的商业模式。将这个产品推向市场将花费超过1亿美元。然而，在另一端，存在着巨大的需求等待被填补，以及巨大的价值创造机会。
问：你如何看待价值创造？关于患者因严重低血糖而避免急诊的相关费用？
答:总的来说，我们希望为我们的客户(T1D患者)带来更好的结果，同时为临床医生、医疗保健提供者和付款人创造效率和成本节约。我们的理念是创造和分享价值。做到这一点的最切实可行的方法是大幅减少对系统成本高且不断增加的急性不良医疗事件，即导致医生或医院干预的低血糖和高血糖事件。我们知道这个领域的每个人都想这么做——我们在这方面并不是独一无二的。然而，我认为我们将设计出一种解决方案，让更多的人都能做到这一点。我们从头开始设计就是为了做到这一点。
问：如果你是一家将一切都整合在一起的公司，你能谈谈基础设施和服务之类的事情吗？这是更多的关于比别人拥有的更好，还是需要更少？
A:我们两者都要做。我们需要的是更智能、更互联的基础设施。然而，系统的可移动组件(客户每天携带和使用的组件)需要更简单、更可靠和更容易使用。为此，我们应用了我们的集体知识和经验来评估十几条实现系统各个组件的路径。我们评估了现有技术和下一代技术的无数技术和商业因素。我们正在为一些组件进行合作，并开发我们自己的其他组件。最终，无论我们是构建、授权还是合作伙伴，我们都将对客户眼中的整个系统负责。我们的工作就是让这些部件一起工作。
1型糖尿病领域与闭环
问:你认为1型糖尿病护理中最欠缺的是什么?
答:同理心。没有问题。一些最重要的利益相关者几乎不知道与T1D一起生活是什么感觉。幸运或不幸的是，我们有。我们和其他鱼一起在鱼缸里游泳。我们可以坐在沙滩上，或探索世界，或为一家更先进的行业的大公司工作。但是我们没有。我们选择致力于减少T1D生活的负担。
问：我们同意，对于如何解决糖尿病的行为因素，以及如何将其积极地纳入糖尿病管理方面缺乏了解。在我们看来，在这之前，我们可能不会看到成功。未来几年，1型糖尿病领域还将面临哪些挑战？
答:成本。我们需要调整成本曲线，当你的动机与之一致时，这是最容易做到的。改变不会轻易到来。在临床试验中的闭环系统——莱恩的儿子就在其中的两个中——每小时花费成百上千美元。在现实世界中，我们需要将其降低到每小时几美分，这样才能获得更广泛的应用。
问：那么回到基础上来。你认为在最初几年中，1型患者中有多少会使用闭环装置？最终你希望看到那些永远不会跳伞的人得到更好的发球吗？
答：我们认为我们需要在患者所在的地方与他们会面。我们的宗旨之一是使技术更容易获得。注意，我们并不是说每个人都需要佩戴闭环系统。作为一种整体、系统的方法，我们正在努力思考如何使用我们的系统为广大民众提供服务，其中一些将使用闭环设备，而另一些可能会在现有技术和现有技术之间使用某种东西。
问：听到这个消息真是太好了——我们越来越意识到糖尿病患者的人数，甚至所有1型糖尿病患者，实际上都有很大的不同！你能告诉我们你是如何看待闭环的吗？
答：这里需要注意的一个重要问题是，我们并没有为所有类型的糖尿病制定解决方案。在这个阶段，我们甚至还没有开发出胰岛素依赖型糖尿病的治疗系统。我们只关注T1D。如果我们的解决方案最终对所有接受胰岛素治疗的人都更普遍地有用，我们会非常激动；然而，我们并不声称了解或能够在2型糖尿病领域展开竞争。我们最了解和理解的是T1D，以及在哪里可以建立一个非常重要的业务。我们将坚持不懈地关注我们骨子里熟悉和理解的客户。
我们很少考虑“闭环”，而是更多地考虑“以人为中心的自动化”。人类需要负责;他们需要能够监控和干预，并在适当的时间进行维护。驾驶舱里仍有飞行员，炼油厂控制室里仍有操作员，这是有原因的:人和计算机擅长不同的任务。通过使用自动化和连通性，可以更有效地支持使用T1D的人们。智能设备、智能网络和聪明的人一起工作，有效地将任务、负担和担忧外包给作为第三方的我们。
问：真的很迷人。你们真聪明！感谢您帮助我们更广泛地思考这个问题。这是另一个困难的问题。您如何适当设定患者期望值，尤其是人工胰腺？我们一直在思考这个问题，尤其是在iPhone、Android等时代，患者对普通消费电子产品的期望值大大提高。
答:这个问题可能是最好的回答莎拉·金伯尔博士(Bryan的妻子和著名儿科医生在纽约)懂得比我们这些技术变革将如何:“戴着自动化系统不像被治愈糖尿病:你仍然需要偶尔丸和测试。但它是很多更容易。你不需要在两餐之间做太多的思考和管理，也不需要在一夜之间担心:系统会为你照顾所有这些，而且比你做得更好。突然之间，你大脑中一直用于全天候关注和管理糖尿病的30%被解放了，这感觉很棒。”
我们正在努力研究T1D生活的方方面面，以及如何让它变得更容易。其中一些是围绕着“我现在需要摄入多少胰岛素”这一日常负担展开的，但我们都知道，还有很多。任何能让生活更轻松的事情，我们都会努力去做。
问:谢谢你。非常感谢。我们想知道更多。首先，对于闭环系统，哪些病人是最优的?
答：这就像问“什么样的驾驶员最适合自适应巡航控制？”显然，你必须有一定的驾驶经验，你必须有动力，并愿意在需要保养时保养汽车。但最终，我们的目标是建立一个广泛的T1D人群可以使用的系统，这样每个人都可以从这些新技术中受益，而不仅仅是最积极的患者。这是我们系统设计中的挑战，我们对我们的发展方向感到兴奋。
自适应巡航控制。在这样考虑闭环的时候，对于闭环来说，什么是必须的，什么是好的?
Bryan Mazlish:我们已经用4个人-超过3万小时的使用-证明了目前的技术可以胜任这项任务。我们让事情简单和安全，即使是一个8岁的孩子，在适当的监督下，也可以安全地受益于自动胰岛素输送。甚至我们使用的算法也很简单。我们远程监控，我们小心计算碳水化合物和膳食公告。
莱恩·德斯伯勒：如果我们试图实现“最严格”的控制，那么我们可能需要包括更昂贵、更复杂、更具攻击性的组件。但我们不是。我们正在打造一个安全、稳健、经济、可靠、设计优雅的系统，使人们能够更轻松地生活。我们正在打造一款可靠的斯巴鲁，而不是为赢得印地500而设计的迈凯轮。
问:你们将如何设计试赛?
答:Lane：进行探索性临床试验非常昂贵，特别是对于具有高用户交互的自动闭环系统，坦率地说，你没有学到多少可以应用于实际应用的东西——感冒、生长激增、过期的站点更改、遗忘的膳食、遗忘的丸剂、，以及数十项其他安全挑战。我的儿子海登现在已经参加了其中的两个试验（斯坦福大学、耶鲁大学），在这两个试验中，传感器、胰岛素和输液器都是新的，膳食被精确测量，一切都得到了控制。我们认为，生成知识和消除风险的更好方法是使用模型和模拟。具有生物信息学临床试验中，我们可以优先“招募”风险最大的受试者(低意识、脆弱、不参与等)，并设计一个系统，以适应现实世界中糖尿病的严峻程度。现代模拟器的运行速度比现实生活快一百万倍，对任何真实的受试者都没有风险。知识产生的速度是巨大的。
问:新诊断的患者如何最好地使用闭环技术?有些人会问——他们将如何应对?
莱恩：在斯坦福大学的代谢控制试验中，我儿子在诊断后的第七天使用了美敦力闭环系统。自从他五年半前出院以来，他就一直戴着泵和CGM，从那以后，我们一直在使用美敦力的MyEntry和Nightscout等技术来维持和培养血糖管理技能。我们将以大量直接的实践经验来探讨这一点，我们做得很好：没有理由不能在医院诊断时提供一个简单、可靠、透明、以人为中心的1型糖尿病管理系统。
“动力大脚”团队——不同的思维方式
布莱恩•马兹(首席技术官)
问:布莱恩，你和你的妻子萨拉(一位著名的儿科医生和1型糖尿病患者)做了一些非常创新的事情来帮助你的儿子更好地控制他的糖尿病。你能谈谈这个吗，甚至在这之前，你能说说有孩子和有糖尿病伴侣有什么不同吗?
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布莱恩：在我们儿子被确诊之前，莎拉自己控制了她的糖尿病，我很难为情地说我对她每天都在处理的事情知之甚少。直到我们的儿子山姆在大约三年半前被诊断出来，我才开始参与1型糖尿病的日常治疗——那时我才真正了解如何治疗这种疾病。要理解所有的数字是如此具有挑战性，以至于我只能想象，对于一个不懂数学的人来说，这是多么困难。我立刻发现有更好的方法，我很幸运有时间、能力和意愿去改变现状：首先是开发我的家人受益的工具和技术，现在是将这些类型的技术带到更广泛的T1D社区。
问：你不是来自糖尿病世界；这种新颖的视角是如何影响你的思维方式的？
布莱恩:没错，我的背景是定量金融。你可以想象，这是一个竞争激烈的行业，所以我们使用了一些相当复杂的定量方法来保持领先。一个流氓算法可以在几秒钟内搞垮一家公司——或者整个股票交易所，所以这是我们高度关注的领域。在很多方面，我的自动交易业务类似于“闭环股票交易”。独特的是，我在快速变化、竞争激烈的商业环境中“成长”，运用这些技能，使我的经验与许多该领域的工作人员有所不同。
问：关于你向大脚怪生物医学的转变，什么是最容易的？最难的是什么？你没想到什么？
Bryan：一旦我看到通过自动化和连接管理T1D可以实现的实际好处，我立即开始尝试通过与现有设备制造商合作，将这些进步带到T1D社区。虽然现有玩家对此感兴趣，但他们缺乏快速行动的意愿。现在，我们已经与杰弗里和莱恩合作，正以闪电般的速度前进。大脚怪的神奇之处在于，我们可以决定自己的命运——不用等待或说服其他公司追随我们的愿景。除了我们自己，没有什么可以阻止我们。我相信，在不久的将来，我们将成功地为T1D社区带来令人惊叹的新技术。
杰弗里·布鲁尔(CEO)
杰弗里·布鲁尔(CEO)问:你在JDRF最大的收获是什么?
Jeffrey: JDRF在人工胰腺项目上的成功总是基于有能力和意愿的行业合作伙伴来实现它的目标。JDRF和赫尔姆斯利慈善信托(The Helmsley Charitable Trust)这两个最大的参与者都打赌，如果我们能提供财政支持，并帮助消除一些其他非财政障碍，合作伙伴就会在那里。我很自豪，在JDRF，我们能够推动早期的研究进展，并证明了胰岛素输送自动化的概念验证。此外，JDRF在影响和与FDA合作创建监管路线图方面发挥了基础性作用，公司可以通过开发过程获得创新产品。我们甚至实现了报销方面的突破，比如在JDRF医疗成果研究的推动下，CGM的广泛覆盖。然而，所有这些成就并没有让我们得到我们想要的。我们从来没有一个合作伙伴致力于真正的创新。“大脚”是坚定的，我们将利用JDRF和赫尔姆斯利所做的所有工作。
问：你现在在营利性和非营利组织有着丰富的经验——你如何看待大脚生物医药公司的发展？
杰弗里：我的盈利经验是与高科技、快速发展的公司合作，这些公司打破了传统的商业模式和分销渠道。我的非营利性经历使我对T1D疗法（尤其是医疗器械）的发现、开发和交付所涉及的问题有了深入而广泛的理解。就好像我的整个职业生涯一直是一个学徒期，直到现在。我很幸运，我有正确的背景和技能来提供一个令人惊奇的解决方案，这将使我的家人和数百万其他人受益。
问:现在什么事情最占用你的时间?
杰弗里：克服一切都无法改变的怀疑主义。在承诺如此之多、交付如此之少之后，许多受T1D影响的人真的感到厌倦了。人们不相信当涉及医疗设备时，快速创新是可能的，或者FDA可以成为合作伙伴和加速器而不是障碍，或者医疗保健不能变得更有效，或者保险公司不能被激励为改变生命的疗法付费。然而，一旦我们对所有这些挑战采取更系统的方法，事实证明，自动化、连接性和简单直观的设计方面的一些基本创新可以解决这些问题。我们只是想得不够大。大脚怪将通过同时解决所有这些问题而获得成功。在解决所有问题之前，任何问题都无法改变。当世界在变化，一个新的企业对未来有着完全不同的愿景时，人们需要时间去理解事情是如何真正不同的。问问苹果吧。
问：你过渡到大脚怪生物医学最容易的是什么？什么是最难的？你没想到什么？
杰弗里：我是世界上最幸运的人。我在和一群才华横溢的人一起工作。我们得到了T1D社区的支持。我们有机会获得资金，为我们雄心勃勃的愿景提供资金。我们最大的挑战是整理所有令人惊叹的帮助和支持。
问：我们一直被你给一个患有1型糖尿病的孩子的父母一种不光彩的感觉所感动。你认为为什么这么多糖尿病患者和父母都这么难？
杰弗里：对许多人来说，否认T1D是一种有效的应对机制，尽管它很难。如果人们能够否认这种疾病带来的胜利，他们通常会感到更强大。问题是，如果我们总是告诉自己“没关系”，那么在未来改变事情的动机何在？我想我的方法是说事情不好；事实上，它们是不能容忍和不能接受的。对我来说，这将导致行动。如果有些事情是不能接受的，那么我不会接受它，我会拼命去改变它。我觉得我正以这种方式得到更多的陪伴。它驱使我挑战现状，致力于一个完全不同的未来。
莱恩·德斯伯勒（总工程师）
问:你在美敦力最大的收获是什么?
莱恩:我最大的收获并不是针对美敦力，而是适用于整个医疗设备发展的世界:普遍认为事情会慢慢发生;不将其他领域的知识和经验转化为知识是有不正当动机的。我有幸在石化、炼油厂自动化和智能电网发电领域工作，这些都是使用尖端技术的高度竞争行业。令人沮丧的是，现有的医疗设备开发过程并没有反映出这些其他领域的发展过程。
美敦力是一家令人难以置信的公司，拥有敬业、技术娴熟的员工，我有幸将他们视为我的朋友。我最尊敬的是美敦力的领导团队，他们中的许多人都是GE的校友，我毫不怀疑他们将在五年或十年内带领美敦力走向伟大的事业。但我的儿子已经16岁了——我们现在需要解决方案——根据我在Nightscout的经验，我已经看到事情的变化有多快。
正如Jeffrey所说，“我的整个职业生涯几乎都是一段学徒生涯，直到现在。”我原以为来到医疗设备领域会学到很多东西，但遗憾的是，事实并非如此。这就像进入了一台时光机器，回到了我20年的职业生涯。
问：你过渡到大脚怪生物医学最容易的是什么？什么是最难的？你没想到什么？
莱恩:嗯，转变过程中最简单的部分是我每天的通勤路程从35英里缩短到10英尺。我在家里办公，与其他地方的同事保持电子联系。最难的部分是要习惯自己的想法和见解被积极地“拉”出来;价值流动没有障碍的事实。我在美国企业界生活了20年——霍尼韦尔、通用电气和美敦力——苹果前员工和Nest创始人托尼·法德尔称之为“大、笨、慢的公司”的土地。当只有我们三个人在谈判桌上时，做出决策的速度是完全出乎意料的，也是受欢迎的。# WeAreNotWaiting
