干细胞

全长纪录片将于2017年结束。

人类的试验是一部关于圣地亚哥公司的全长纪录片吗其中在其里程碑式的试验期间，首例干细胞衍生的β细胞替代治疗1型糖尿病的人体试验(见我们最近的文章)在这里干细胞研究的最新进展)。而生产商,第十缪斯电影他们希望在2017年之前完成这部电影，然后在影院、电视、社交媒体和视频点播上推出。他们目前正在与经销商洽谈并接受捐款那些想要参与的人。

其中目前最超前的是在努力发展吗干细胞衍生的功能性治疗该产品已经在1/2阶段的临床试验中进行人体测试。该公司最近收购了强生(Johnson & Johnson)旗下的BetaLogics公司的权利和资产。BetaLogics一直在默默无闻地研究自己的糖尿病细胞替代疗法。今年早些时候，我们在摩根大通医疗保健会议上了解到，已有12名入组患者接受了低剂量的干细胞治疗，早期安全性和耐受性结果很有希望。ViaCyte计划在开始第二批研究之前，利用这些初步结果来改善这种疗法。第二批研究将在36名患者中测试这种疗法的效果。

制作方认为，这部电影的潜在影响超出了治疗1型糖尿病的作用，他们认识到，用干细胞治疗1型糖尿病的方法将来可能会用于治疗2型糖尿病。正如上面说的人类的试验的网站“糖尿病是一种流行病”，这部电影旨在成为“全球对话的起点”。

有关ViaCyte和人体试验的更多信息，您可以观看电视上的预告片纪录片的网站．

形象信贷：人类的试验

亚历山大·沃尔夫、艾米莉·雷吉尔和妮可·科夫曼

Twitter摘要:最新研究显示，@Harvard + @MIT糖尿病干细胞团队对小鼠T1D的“功能性治疗”取得了有希望的结果

最新的高调报道万博app全站端1.27是什么梅尔顿/安德森的研究伙伴关系正在研究一种功能性治疗糖尿病的药物干细胞移植？

梅尔顿博士的研究小组2014年，它吸引了大量的兴奋出版一种从人类干细胞中产生大量胰岛素细胞的方法。当这些细胞被植入啮齿动物体内时，成功地使血糖恢复正常，但仅限于那些没有免疫系统功能的啮齿动物。如果将这些细胞植入具有正常免疫系统的动物体内，它们很可能会被当作“外来细胞”攻击。

现在,一个研究发表在自然医学(一份在科学家中非常受尊敬的著名期刊)一月份的报告显示，该小组通过将细胞放入由麻省理工学院安德森博士实验室开发的保护性“封装”装置中，克服了这个问题。当植入患有1型糖尿病和健康的免疫系统，这些被封装的β细胞被证明有效地治愈它们，产生胰岛素和使血糖水平正常化近6个月(174天)。研究结束时对这些细胞的检查证实，这些设备中仍然含有能产生胰岛素的细胞。

植入的细胞持续治疗糖尿病近6个月，而没有被小鼠健康的免疫系统破坏，这一事实表明，封装干细胞可能是成功植入干细胞的答案。当然，这种治疗方法在实际人群中的作用尚不清楚，也将带来新的挑战，但这是使其成为现实的关键一步。

(更多关于干细胞和封装的信息，请参阅下面的FAQ。)

干细胞的常见问题

哈佛干细胞研究所在研究什么?

正如我们在上一篇文章中所描述的学习曲线梅尔顿博士的团队创造了一种开创性的程序，将人类胚胎干细胞和诱导多能干细胞转化为功能性人类β细胞，这种细胞位于胰腺中，可以产生胰岛素。β细胞可以适当调节小鼠体内的葡萄糖水平，就像没有1型糖尿病的人体内的β细胞一样。梅尔顿博士的细胞不仅可以根据葡萄糖水平的变化产生胰岛素(即，β细胞在葡萄糖高时产生更多胰岛素，在葡萄糖低时产生更少胰岛素)，而且梅尔顿博士的程序也可以在试管中产生大量的β细胞。这是至关重要的，因为在现实世界中，治疗数以百万计的1型糖尿病患者需要大量的细胞，远远超过目前从已故捐赠者那里获得的数量。

封装意味着什么，为什么它很重要？

干细胞移植治疗1型和2型糖尿病的最大障碍之一是保护移植的细胞免受免疫系统的攻击。由于这些细胞对身体来说是“外来的”，没有免疫系统的保护，它们在植入后通常会被破坏。从患者自身的干细胞中产生β细胞可能会解决没有糖尿病的人的这个问题，但在1型糖尿病患者中，免疫系统甚至会攻击患者自身的β细胞。防止这种免疫破坏的一种方法是使用“封装”来保护植入的细胞。这种方法本质上是将细胞置于一个保护性的壳层屏障(“胶囊”)中，使胰岛素得以释放，而不让免疫系统攻击植入的细胞。为了“封装”他们的干细胞衍生的β细胞，梅尔顿博士的团队与麻省理工学院的丹尼尔·安德森博士合作。

还有谁在研究糖尿病的细胞封装疗法?

其中目前，一种产品已经在人体1/2期临床试验中进行了测试，在细胞封装竞赛中遥遥领先。它最近从BetaLogics，该公司一直在研究自己的糖尿病细胞替代方法，并在雷达下进行了更多的操作。Sernova他们还在开发一种封装装置，目前正在对供体胰岛细胞进行临床试验评估，但他们还没有从干细胞中创造细胞的合作伙伴。要了解更多关于这些团体的信息，请查看我们的过去的学习曲线．

尼科尔·考夫曼、艾米莉·雷吉尔和亚历山大·沃尔夫著

Twitter简介:@JDRF@aaronjkowalski的研究更新来自#AADE15

在今年的AADE会议JDRF的首席使命官和研究副总裁亚伦•卡瓦斯基博士介绍了关于JDRF研究计划的全面更新。在他看来，这是他在JDRF十年来研究进展最好的一年!这篇文章分享了科瓦尔斯基博士讨论下一个主要进展的要点1型糖尿病包括闭环系统、干细胞治疗、智能胰岛素和倡导。

闭环系统

正如我们在今年的颁奖典礼上听到的ADA会议科瓦尔斯基博士认为，这只是时间的问题，而不是是否的问题闭环系统（又名“人工胰腺”或“自动胰岛素输送”系统）将上市。这些系统涉及设备的使用-胰岛素泵,连续血糖监测（CGMs）和软件算法——决定胰岛素（和在某些情况下，是胰高血糖素)自2006年以来，JDRF一直参与加速AP系统开发的运动。

Kowalski博士认为，我们可以预期，在未来几年内（~2017-2018年），纯胰岛素系统将进入市场，而双激素系统与胰岛素结合和胰高血糖素(如仿生胰腺)可能需要更长的时间才能获得FDA的批准）。特别是，他提到，美敦力的目标是最小的670G/Enlite 3混合闭环系统在2017年4月之前，美国应该是可以实现的关键临床试验正在招募参与者，预计将于2016年5月完成。请在这里查看完整的概述开发中的闭环系统。科瓦尔斯基博士还邀请患者进行检查本文由该委员会的一名成员撰写”大脚怪的家庭“学习闭环系统如何简化1型糖尿病患者的生活。

糖尿病干细胞治疗

科瓦尔斯基博士对未来的潜力持乐观态度干细胞疗法对于糖尿病来说，它可以用来制造大量的功能性胰岛细胞(包括产生胰岛素的细胞)。从理论上讲，这些细胞可以植入糖尿病患者体内，然后像正常的细胞一样调节身体的葡萄糖水平。三个主要的研究小组在这一领域显示出特别的前景，包括哈佛干细胞研究所(道格·梅尔顿博士)，BetaLogics(强生公司)，以及ViaCyte，JDRF的合作伙伴之一(JDRF在过去十年向ViaCyte捐赠了1500多万美元)。

ViaCyte是目前唯一被批准用于人类患者研究的团队(其他团队正在研究他们的动物模型疗法)。干细胞移植最重要的障碍之一是保护移植细胞不受患者免疫系统的攻击。ViaCyte通过将胰腺祖细胞(父细胞)包裹在其Encaptra它可以作为一种保护屏障，保护人体免受免疫细胞的侵害尺寸为1 x 3英寸．然后，该设备被植入皮下，使细胞成熟为产生胰岛素、胰高血糖素和其他激素的细胞。理论上，它们将以与天然胰腺细胞相似(如果不是完全相同)的方式成熟来调节血糖。

美国食品药品监督管理局批准其中的早期人类临床试验多个试验参与者已经在接受治疗，而ViaCyte最近也在接受治疗宣布该公司在加拿大开设了第二家工厂。这项非常早期的研究的数据可以为今后更长时间和更大的研究提供信息，为了使这项研究在中期内进入市场，必须采取许多监管步骤。不过，ViaCyte进入人体试验阶段还是很有希望的，这是该公司技术的一个重要里程碑。

科瓦尔斯基博士明确表示，ViaCyte的干细胞疗法(以及一般的干细胞疗法)可能不会导致完全的胰岛素独立，但它们可以帮助患者保持更严格的血糖控制，降低低血糖。正如我们之前从专家那里听到的，比如Irl Hirsch博士，他是谩骂的顾问委员会“治愈”1型糖尿病可以被认为是成功的，即使它们不会导致完全的胰岛素独立性。当然，每个人对“治疗”的定义都不同，但毫无疑问，减少胰岛素摄入将是一个值得欢迎的进步！

要了解更多关于干细胞治疗和糖尿病的信息，请查看此学习曲线．

Glucose-Responsive胰岛素

就像干细胞疗法一样，“智能”胰岛素在一段时间内不会成为一种现实的治疗选择，但第一种葡萄糖反应型胰岛素已经进入这一领域临床试验截至2014年秋季。Glucose-responsive/葡萄糖依赖型胰岛素，或称“智能”胰岛素，直接响应身体的血糖水平:血糖越高，释放的胰岛素越多，血糖越低，释放的胰岛素越少。从理论上讲，患者每天只需服用一次胰岛素，其余的都将在分子水平上完成——完美的剂量可以使血糖全天保持在一定范围内。科瓦尔斯基博士表示希望JDRF-supported试验这将激励主要的胰岛素制造商也变得更有兴趣开发“智能”胰岛素，以便有一天它可以成为标准的护理。

倡导更新

随着任务总监在JDRF，Kowalski博士致力于通过宣传将JDRF研究与更广泛的患者群体联系起来，确保有效治疗更快地进入糖尿病患者手中。在他的演讲中，他强调了JDRF所做的以下宣传工作：

• 重新定义FDA对早期1型糖尿病的定义。这样做可以更好地激励公司专注于预防在疾病的早期阶段进行的试验(例如，当一个人有四种胰岛自身抗体，因此几乎100%的机会发展为1型糖尿病)。

• 获得医疗保险覆盖CGM．科瓦尔斯基博士强调，解决这一问题是JDRF今年的首要立法重点。

• 与赫尔姆斯利慈善信托基金设计糖尿病卫生政策方面的广泛举措，确保糖尿病患者能够获得和获得新的治疗方法。他承诺很快会提供更多细节。

关于JDRF的研究和倡导工作，糖尿病界有很多期待。谢谢您，科瓦尔斯基博士和JDRF，为我们提供了如此令人鼓舞的最新消息!

Twitter摘要:@Harvard #糖尿病干细胞实验室在#2015ADA上震惊了人群，计划生产带有β + α细胞的完整胰岛。还在早期阶段。

这本书引起了很多人的兴趣哈佛干细胞研究所糖尿病研究以前所示从人类干细胞中产生成熟的、产生胰岛素的细胞的能力。这些细胞可以有效地治愈1型糖尿病在老鼠身上。(正常情况下，β细胞产生胰岛素，在胰腺中发现)。

虽然其他研究小组也在研究以干细胞为基础的糖尿病治疗方法，但哈佛小组的独特之处在于他们能够生产成熟的来自干细胞的β细胞。作为比较，著名的糖尿病干细胞研究小组其中只能产生“母体”细胞，这些细胞植入体内后，可以发育成功能性细胞。另一组被称为BetaLogics它可以产生人类“类β”细胞，虽然与人类β细胞不同，但在植入时已经成熟(即能够根据葡萄糖水平产生胰岛素)。哈佛大学的研究小组还可以产生大量的细胞，这对于数百万1型糖尿病和2型糖尿病患者来说是至关重要的，因为他们目前缺乏β细胞，无法产生足够的胰岛素。

来自哈佛大学的道格拉斯·梅尔顿(Douglas Melton)博士向大家介绍了他的团队的最新发现，最引人注目的是他宣布，他的团队现在不仅可以从干细胞中产生β细胞，还可以产生α细胞(产生胰高血糖素，另一种重要的激素)和δ细胞。所有这些细胞都在胰腺的“胰岛”中被发现，Melton博士相信他的团队在未来将能够创造出完全可定制的胰岛(即40% β细胞、40% α细胞和20% δ细胞)。由于一些科学家认为，要有效治疗糖尿病，就必须有一个完整的胰岛，因此这项工作具有早期(强调早期!)的潜力，有可能成为重大突破。尽管如此，梅尔顿博士的研究仍然只在动物模型上进行测试，所以距离真正应用到患者身上还有很多年的时间——而且要实现这一点还需要付出很多努力。

在同一个会议上，丹尼尔·安德森博士(麻省理工学院)，他与梅尔顿小组合作，分享了他的团队在β细胞封装工作中非常有希望的结果。干细胞移植治疗1型和2型糖尿病的最大障碍之一是保护移植的细胞免受免疫系统的攻击。与ViaCyte公司一样，安德森博士的团队希望通过“封装”装置来解决这个问题——实质上是保护植入的细胞免受免疫攻击的外壳。在ADA，安德森博士展示了新的数据，显示在非人类灵长类动物中，他们已经成功地用他们的封装装置植入β细胞，没有任何免疫攻击超过四周的时间。

虽然这项研究仍然处于非常早期的阶段(甚至还没有在人类身上进行)，但当前的发现肯定是令人兴奋的。ViaCyte目前正处于第一阶段临床试验，所以希望在明年的ADA之前，我们可以有一些关于人类干细胞治疗的初步临床数据。在此之前，我们为所有这些研究人员推动这一极具挑战性的工作而鼓掌。-AJW /呃

@Harvard + Melton干细胞实验室宣布了两项新的合作伙伴关系，使干细胞治疗糖尿病更接近现实

道格·梅尔顿博士和哈佛干细胞研究所的同事最近宣布与诺华和阿斯利康建立新的合作伙伴关系，以推进1型糖尿病的干细胞研究去年十月引起轰动在发现了一种从干细胞中生成胰岛素细胞的新方法之后，理论上可以将其植入1型糖尿病患者体内。为了进一步开展这项研究，梅尔顿博士与他人合作Semma疗法，一家旨在将其实验室在老鼠身上的研究成果带给人类的初创公司，最近从投资者那里筹集了4400万美元(令人印象深刻)。诺华和阿斯利康的合作是将这项工作推向人类的重要一步;看看他们是怎么做的:

• 诺华和Semma Therapeutics合作将梅尔顿博士的干细胞疗法带到人类身上。诺华将协助梅尔顿博士的工作通过临床“概念验证”试验，以回答最初的问题(例如，这种治疗是否安全，是否有效?)，以推进更大、更广泛的试验。值得注意的是，他们的工作还没有在人类身上进行，而且这项工作非常不容易。尽管如此，安·泰勒作为诺华转化医学糖尿病和代谢部门的负责人，我们还是很有信心，因为她是这一领域备受尊敬的领导者。

• 阿斯利康已还宣布了一项为期五年的合作哈佛干细胞研究所资助梅尔顿博士实验室的额外研究。由于Melton博士的干细胞方法可以产生大量的用于研究的细胞，为进一步的研究提供了很好的资源。事实上，阿斯利康的目标是利用这些细胞找到治疗糖尿病的新药物，同时更好地理解糖尿病中的β细胞为何首先失灵。在这里，阿斯利康的领导团队是真正的专家，如首席执行官Pascal Soriot，首席医疗官John Yee博士，糖尿病副总裁Topher Brooke在healm。

梅尔顿博士的实验室并不是唯一一个在干细胞研究方面取得进展的小组其中和BetaLogics他们已经开发出了自己的方法来从干细胞中制造胰岛素细胞。在这三家公司中，ViaCyte是走得最远的，已经有了开始人体临床试验．尽管如此，ViaCyte表示，其治疗方法最早将在2019年或2020年获得FDA批准，要实现这一目标，还需要做很多事情。尽管在这些治疗方法应用于患者之前还有很长的路要走，但如果成功的话，它们可能会彻底改变1型糖尿病的治疗方法，并可能为2型糖尿病提供新的见解。- - - - - -AJW / ER / KC