哈佛干细胞研究所

Twitter摘要:@Harvard #糖尿病干细胞实验室在#2015ADA上震惊了人群，计划生产带有β + α细胞的完整胰岛。还在早期阶段。

有很多人对这个助理检察官感兴趣哈佛干细胞研究所的糖尿病研究以前所示从人类干细胞中产生成熟的、产生胰岛素的细胞的能力。这些细胞可以有效地治愈1型糖尿病在老鼠身上。(正常情况下，β细胞产生胰岛素，在胰腺中发现)。

虽然其他研究小组也在研究以干细胞为基础的糖尿病治疗方法，但哈佛小组的独特之处在于他们能够生产成熟的来自干细胞的β细胞。作为比较，著名的糖尿病干细胞研究小组其中只能产生“母体”细胞，这些细胞植入体内后，可以发育成功能性细胞。另一组被称为BetaLogics它可以产生人类“类β”细胞，虽然与人类β细胞不同，但在植入时已经成熟(即能够根据葡萄糖水平产生胰岛素)。哈佛大学的研究小组还可以产生大量的细胞，这对于数百万1型糖尿病和2型糖尿病患者来说是至关重要的，因为他们目前缺乏β细胞，无法产生足够的胰岛素。

来自哈佛大学的道格拉斯·梅尔顿(Douglas Melton)博士向大家介绍了他的团队的最新发现，最引人注目的是他宣布，他的团队现在不仅可以从干细胞中产生β细胞，还可以产生α细胞(产生胰高血糖素，另一种重要的激素)和δ细胞。所有这些细胞都在胰腺的“胰岛”中被发现，Melton博士相信他的团队在未来将能够创造出完全可定制的胰岛(即40% β细胞、40% α细胞和20% δ细胞)。由于一些科学家认为，要有效治疗糖尿病，就必须有一个完整的胰岛，因此这项工作具有早期(强调早期!)的潜力，有可能成为重大突破。尽管如此，梅尔顿博士的研究仍然只在动物模型上进行测试，所以距离真正应用到患者身上还有很多年的时间——而且要实现这一点还需要付出很多努力。

在同一个会议上，丹尼尔·安德森博士(麻省理工学院)，他与梅尔顿小组合作，分享了他的团队在β细胞封装工作中非常有希望的结果。干细胞移植治疗1型和2型糖尿病的最大障碍之一是保护移植的细胞免受免疫系统的攻击。与ViaCyte公司一样，安德森博士的团队希望通过“封装”装置来解决这个问题——实质上是保护植入的细胞免受免疫攻击的外壳。在ADA，安德森博士展示了新的数据，显示在非人类灵长类动物中，他们已经成功地用他们的封装装置植入β细胞，没有任何免疫攻击超过四周的时间。

虽然这项研究仍然处于非常早期的阶段(甚至还没有在人类身上进行)，但当前的发现肯定是令人兴奋的。ViaCyte目前正处于第一阶段临床试验，所以希望在明年的ADA之前，我们可以有一些关于人类干细胞治疗的初步临床数据。在此之前，我们为所有这些研究人员推动这一极具挑战性的工作而鼓掌。-AJW /呃

@Harvard + Melton干细胞实验室宣布了两项新的合作伙伴关系，使干细胞治疗糖尿病更接近现实

哈佛干细胞研究所(Harvard Stem Cell Institute)的Doug Melton博士及其同事最近宣布与诺华(Novartis)和阿斯利康(AstraZeneca)建立新的合作关系，以推进1型糖尿病的干细胞研究。梅尔顿博士的研究小组去年十月引起轰动在发现了一种从干细胞中生成胰岛素细胞的新方法之后，理论上可以将其植入1型糖尿病患者体内。为了进一步开展这项研究，梅尔顿博士与他人合作Semma疗法这家初创公司的目标是将他的实验室在小鼠身上的研究成果应用到人类身上从投资者那里筹集了4400万美元(令人印象深刻)。诺华和阿斯利康的合作是将这项工作推向人类的重要一步;看看他们是怎么做的:

• 诺华和Semma Therapeutics合作将梅尔顿博士的干细胞疗法带到人类身上。诺华将协助梅尔顿博士的工作通过临床“概念验证”试验，以回答最初的问题(例如，这种治疗是否安全，是否有效?)，以推进更大、更广泛的试验。值得注意的是，他们的工作还没有在人类身上进行，而且这项工作非常不容易。尽管如此，安·泰勒作为诺华转化医学糖尿病和代谢部门的负责人，我们还是很有信心，因为她是这一领域备受尊敬的领导者。

• 阿斯利康已还宣布了一项为期五年的合作哈佛干细胞研究所资助梅尔顿博士实验室的额外研究。由于Melton博士的干细胞方法可以产生大量的用于研究的细胞，为进一步的研究提供了很好的资源。事实上，阿斯利康的目标是利用这些细胞找到治疗糖尿病的新药物，同时更好地理解糖尿病中的β细胞为何首先失灵。在这里，阿斯利康的领导团队是真正的专家，如首席执行官Pascal Soriot，首席医疗官John Yee博士，糖尿病副总裁Topher Brooke在healm。

梅尔顿博士的实验室并不是唯一在干细胞研究方面取得进展的团队。这两个其中和BetaLogics他们已经开发出了自己的方法来从干细胞中制造胰岛素细胞。在这三家公司中，ViaCyte是走得最远的，已经有了开始人体临床试验．尽管如此，ViaCyte表示，其治疗方法最早将在2019年或2020年获得FDA批准，要实现这一目标，还需要做很多事情。尽管在这些治疗方法应用于患者之前还有很长的路要走，但如果成功的话，它们可能会彻底改变1型糖尿病的治疗方法，并可能为2型糖尿病提供新的见解。- - - - - -AJW / ER / KC