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给糖尿病在线社区的一封公开信:你如何通过支持临床试验来帮助预防1型糖尿病——请帮助找到更多的人来测试Teplizumab

作者:凯利·克洛斯和阿拉斯代尔·威尔金斯

twitter总结:作为#糖尿病社区,我们可以成为学习如何预防1型糖尿病的一部分——询问、恳求、说服和参与你有风险的亲属来了解更多关于替普利珠单抗的信息

今年,据估计,美国将有超过1.5万名儿童被诊断为1型糖尿病这个数字已经包括了多达全国300万人.对于我们这些1型糖尿病患者来说,最困难的是我们更有可能了解其他新诊断的患者。由于遗传因素有助于确定1型糖尿病的风险,每年被诊断出患有1型糖尿病的儿童和年轻人中,有一部分人可能与那些已经患有1型糖尿病的人有关联。他们可以是我们的兄弟姐妹,我们的儿子和女儿,甚至是我们的堂兄弟、侄女和侄子。的乔斯林糖尿病中心估计,一个人患1型糖尿病的可能性是普通人群的10到20倍如果你的直系亲属——父母、兄弟姐妹或孩子——已经患有此病,尽管具体的风险会因多种因素而有很大差异。

虽然1型糖尿病患者的日常目标是尽可能有效地管理糖尿病,但长期的希望是最终治愈或预防1型糖尿病。预防的想法已经存在很长一段时间了,而且很难证明。但有潜力改变我们的亲戚的生活,他们有最大的风险发展为1型糖尿病,是非常真实的。

目前,研究人员在寻找预防性治疗的最佳线索是抗cd3抗体,teplizumab和otelizumab。这些正在研发的药物旨在阻止免疫细胞破坏人体产生胰岛素的细胞,从而防止1型糖尿病的发生。从理论上讲,这些抗体可以减缓疾病的最初进展,甚至,如果使用得足够早,可以完全阻止1型糖尿病的发展。这些是我们认为值得为之奋斗的长期目标。你能想象如果你的糖尿病可以预防吗?我们知道,当我们已经患有1型糖尿病时,如何预防1型糖尿病还需要考虑很多。teplizumab试验规模非常大,而且进展并不像希望的那么快——我们作为患者可以做出巨大的改变!请向前一步,和你的亲戚聊聊,看看他们是否愿意帮助这些了不起的研究人员。

开发这些治疗方法的唯一途径是通过临床试验。这就是为什么美国国家糖尿病、消化和肾脏疾病研究所(NIDDK)正在赞助一项针对1型糖尿病患者亲属的teplizumab的2期试验。在接下来的两年,NIDDK的目标是招收大约150人,8岁到45岁之间,都应该有一个近亲患有1型糖尿病,至少有两个相关的自身抗体与1型的发展,和一些受损的证据响应葡萄糖的挑战。潜在的志愿者可以通过筛选来确定他们是否符合这些标准预防途径研究在美国50个州(除佛蒙特州和怀俄明州外)中的48个州和哥伦比亚特区都有至少一个中心。甚至还有一个方便的在线筛选网站www.pathway2prevention.org

到目前为止,只有35人加入了teplizumab研究,部分原因是该研究需要连续14天30分钟的teplizumab输注,随后进行2小时的观察。在今天的疯狂的忙在这个世界上,我们知道从学校或工作之外挤出这样的时间是不可能的。但是,想想你能为你爱的有1型糖尿病风险的人以及未来所有有糖尿病风险的人做些什么。你可以帮助预防这种疾病。

对参与者来说还有什么好消息呢?对你的底线的影响是好的。当然,这项研究不仅支付了所有的住宿和交通费用,还为参与试验的人提供了额外的1500美元补偿。如果你或你的亲戚(你的兄弟姐妹、妈妈、爸爸——任何45岁以下的一级亲属)住在丹佛、印第安纳波利斯、迈阿密、明尼阿波利斯、纳什维尔、纽约、匹兹堡、旧金山、西雅图和多伦多等大城市的学习中心附近或通勤距离内,请仔细思考他们是否真的可以参与这项重要的研究。欲了解更多信息,请查看我们最近的试用表。如果您有资格参加,请联系Jay Skyler博士,电话:305-243-6146或jskyler@miami.edu或者是丽莎·拉夫金,电话是305-243-6146lrafkin@miami.edu.他们真的会很高兴。

至关重要的是,作为一个糖尿病社区,我们要尽我们所能,造福子孙后代和其他可能有患糖尿病风险的人。参与试验的好处并不是抽象的。与1型糖尿病人住了近30年,我获得了如此多的力量和决心从参与研究显示我非凡的新的治疗方法和设备是可能的,以及如何更好的东西可能是由于新研究和新思维。诚然,像teplizumab这样的疗法还不是指日可待;要实现它在对抗1型糖尿病方面的真正潜力,可能还有很长的路要走。但这取决于我们——在这种情况下,也取决于我们的家人——确保替普利珠单抗和其他创新疗法不会永远在地平线上,令人垂手可得。如果我们想要达到预防和治疗糖尿病的那一天,我们需要开始向它前进。我不能保证替普利珠单抗或任何其他特定的治疗方法代表我们想要达到的目标。但我知道,如果我们不迈出第一步,就永远不会有任何进展。谢谢-谢谢! – for listening.

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Biodel, Latitude和Xeris寻求改善胰高血糖素

在ADA会议上。Biodel、Latitude和Xeris在他们的胰高血糖素项目上发布了引人注目的公告。首先,比德尔公司展示了其新产品的原型胰高血糖素救援输送装置.作为背景资料,目前的胰高血糖素需要在注射前将粉末与水混合(“重组”)。这一过程相当笨拙,涉及几个步骤,对未经训练的人来说是一个重大障碍,特别是在紧急情况下。比德尔的原型有三个步骤:1)取出盖子并扭动(这一步混合胰高血糖素并解锁前针盖);2)取下针罩;3)推动活塞给药。很高兴看到针头会自动缩回,成人和儿童都可以使用。虽然比德尔的设备比胰高血糖素试剂盒使用起来简单得多,但它仍然不如肾上腺素注射器简单。尽管如此,该公司仍在寻求糖尿病社区的反馈,以进一步改进其原型,我们认为它正在朝着正确的方向前进。Biodel计划在2015年向FDA提交该设备的批准。

Xeris和Latitude在ADA也有消息,两家公司都宣布与JDRF合作开发稳定的液体胰高血糖素配方。像胰岛素一样,这些产品将以液体形式出现——它们不需要粉末和水混合。这将使一种非常简单的类似肾上腺素的设备能够快速治疗严重的低血糖,而不需要当前胰高血糖素试剂盒的负担。他们的配方在室温下显示了令人鼓舞的12个月的稳定性,药物损失率仅为8%(这是稳定胰高血糖素的一大挑战)。该公司计划将其集成到G-Pen中,G-Pen是一种两步自动注射器,与EpiPen类似,将提供200 ul的注射。令人鼓舞的是,Xeris获得了NIDDK的资助,用于1型糖尿病患者的新胰高血糖素制剂的临床研究。Xeris还在开发一种小剂量笔,可用于治疗轻度至中度低血糖(例如,50毫克/分升)。在这方面,赫尔姆斯利慈善信托基金(Helmsley Charitable Trust)也为该公司提供了一笔赠款,用于开展临床试验。它将由莫雷·哈蒙德(Morey Haymond)博士指导,他最先发表了现在被广泛接受的微型剂量算法。虽然许多患者可能更喜欢吃胰高血糖素,而不是小剂量服用,但我们认为,相对于许多食物,有些人可能喜欢胰高血糖素的小剂量精确和快速作用特性。

稳定的液体胰高血糖素是双激素的重要组成部分人工胰腺,例如博士正在开发的那些。爱德华·达米亚诺和史蒂文·拉塞尔以及肯尼斯·沃德博士的团队。鉴于Damiano博士在他的研究中同时使用胰岛素和胰高血糖素显示出的非常有力的结果(根据他为期5天的Beacon Hill门诊研究的初步结果,实际上没有低血糖,平均血糖约为130-140 mg/dl),我们认为这种策略有很大的希望。mn / AB

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大多数在NIDDK和NCI关于肠促胰岛素治疗和胰腺炎的研讨会上没有发现值得关注的重要原因

研讨会上大多数发言者的共识是,虽然这种可能的联系确实需要进一步调查,但现有证据并不表明当前或潜在的使用者有任何必要停止服用GLP-1激动剂或DPP-4药物。

国立糖尿病、消化、肾脏疾病研究所(NIDDK)和国立癌症研究所(NCI)于13日结束了以糖尿病、胰腺炎、胰腺癌为主题的为期两天的研讨会。研究表明肠促胰岛素治疗(包括GLP-1激动剂或DPP-4抑制剂)的使用与胰腺炎和胰腺癌风险增加之间可能存在联系,这促使了本次研讨会的召开。GLP-1激动剂包括AmylinByettaBydureon和诺和诺德公司Victoza而现有的DPP-4抑制剂包括百时美施贵宝和阿斯利康Onglyza默克公司的Januvia武田的Nesina勃林格殷格翰和礼来Tradjenta.研讨会上大多数发言者的共识是,虽然这种可能的联系确实需要进一步调查,但现有证据并不表明当前或潜在的使用者有任何必要停止服用GLP-1激动剂或DPP-4抑制剂药物。事实上,自从这些药物的早期开发以来,胰腺炎或胰腺癌风险的增加已经是已知的可能的副作用,而FDA的标签已经警告有这些疾病风险的人不要使用这些药物。本次研讨会并不代表专家对GLP-1激动剂或DPP-4抑制剂的看法发生重大变化,尽管大众媒体有一些耸人听闻的反应。

最近的研究似乎对这些药物的安全性提出了质疑,尽管了解这些新数据的来源很重要。安全用药实践研究所(ISMP)使用FDA的不良事件(即有害副作用)数据库来跟踪胰腺炎和胰腺癌的报告,发现在使用GLP-1激动剂药物的患者中,不良事件(即有害副作用)显著增加。然而,不良事件数据库通常被认为仅用于提示风险的可能性,而不是确认风险。(一个原因是,该数据库依赖于医疗保健提供者的自愿提交,而他们各自的报告标准可能会有所不同。)

在研讨会上,FDA药物警戒和流行病学主任所罗门·伊yasu (Solomon Iyasu)博士说,该机构已经审查了胰腺癌患者的个案,他们没有显示出“任何独特的癌症信号或突出的潜在风险因素”。至于胰腺炎,FDA要求制药公司使用保险索赔数据库分析潜在的风险。Iyasu博士解释说,这种观察性研究本质上是不完善的,但迄今为止,大多数已发表的研究都没有表明胰腺炎风险增加。

这次会议不太可能导致近期的监管变化,部分原因是一些大型研究已经开始关注肠促胰岛素的安全性。这些不同的安全性试验和流行病学研究可能会在几年后开始报告数据,尽管要充分分析和理解这些数据还需要很多时间。

与此同时,美国国立卫生研究院研讨会提供了一个很好的指南当前思考:GLP-1受体激动剂和DPP-4抑制剂当然是有效的降糖药物,和病人和他们的医疗保健提供者必须权衡这些药物的益处和风险对其他疗法,以选择正确的治疗方法。亚历山大-伍尔兹

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Judith Fradkin博士:NIDDK糖尿病、内分泌学和代谢疾病部门主任

Judith Fradkin博士是美国国立卫生研究院(NIH)国家糖尿病、消化和肾脏疾病研究所(NIDDK)糖尿病、内分泌学和代谢疾病(ddm)部门的主任。她拥有哈佛大学的生物化学学位和加州大学旧金山分校的医学学位。她管理着超过6亿美元的研究资金,是糖尿病领域最有影响力的人之一。Fradkin博士还负责监管价值数百万美元的1型糖尿病研究特别法定基金项目(Special法定基金Program for Type 1 Diabetes Research)的拨款,该项目刚刚被延长两年,拨款3亿美元。在与diaTribe的谈话中,Fradkin博士讨论了医疗经济学和1型糖尿病研究的特别资助等问题。

糖尿病运动

Mark Yarchoan:非常感谢你今天参加我们的节目。鉴于您在糖尿病研究中的重要作用,我们很想听听您对未来糖尿病治疗的看法。你认为10年后的糖尿病是什么样子的?你认为我们将如何实现这一目标?

Judith Fradkin博士:我们既在研究细胞替代疗法,也在尝试推进人工胰腺类型的方法。对于人工胰腺来说,将行为研究与技术进步相结合是非常重要的。至关重要的是,当我们在技术前沿前进时,我们也要做一些研究,以确保这些技术在现实生活中是可用的。

Kelly Close:我自己也是,我当然同意你关于日常生活中的可用性的观点。你听说过很多病人的泵有问题吗?

Fradkin博士:我认为大多数问题都不会上报给FDA。我非常喜欢水泵。我认为关键是我们需要确保人们知道如何使用它们。

糖尿病的医疗保健提供者经济

凯利:如果保险不报销,医疗保健提供者如何推动更多的糖尿病教育?你认为我们会得到更好的补偿吗?

Fradkin博士:以糖尿病控制和并发症试验(DCCT)为例;每个参与DCCT的人都知道是糖尿病教育工作者使干预工作起了作用。DCCT结束后,患者进入后续研究,他们的糖化血红蛋白逐渐上升。如果你看看6年半后试验的成本效益和10-20年后试验的成本效益,你会发现是长期效益改变了干预成本效益的平衡。从我的角度来看,我认为耐心教育和赋权是至关重要的。

糖尿病特别资助计划概述1

凯利:我们参加了最近在华盛顿由您主持的NIH糖尿病特别基金项目会议,我们发现这令人印象深刻,但在思考下一步研究方面也令人生畏。我们想知道您是否能告诉我们更多关于资助项目的情况,以及您认为该项目迄今为止最大的成功是什么。

Fradkin博士:我认为,特别基金确实使我们能够在规模上做一些事情,否则我们永远无法做到。我认为,在很多情况下,我们已经开始了一些还没有结果的事情。我们现在有能力做试验来预防1型糖尿病。我们现在已经看到,我们可以非常准确地识别出那些在五年内有80%几率发展成1型糖尿病的人。我认为我们已经看到了1型糖尿病最重要方面的进展。人们活得更长,并发症更少。有趣的是,从20世纪50年代开始的每一个连续十年中,1型患者的寿命都比10年前的患者长,并发症也更少。这就向你展示了事情的进展。

Kelly: DiaTribe最近完成的一项调查显示,在接受调查的医学院学生中,仅有1%的人希望专攻糖尿病,考虑到这种疾病的增长速度,这显然是一个问题。你同意吗?你能谈谈为什么你认为这种情况会发生吗?

Fradkin博士:我认为你是完全正确的,我认为资金发挥了很大的作用。我认为,正在开始职业生涯的年轻人希望看到有保障的未来。如果一所医学院有补助金他们可以提供一个实习研究员的职位,这有助于招聘人员。国家糖尿病教育计划(NDEP)

Kelly:你能多谈谈NDEP(国家糖尿病教育计划)吗?听起来好像有很多很棒的教育工作正在进行中。

Fradkin博士:我很高兴你问了。国家糖尿病教育计划是由美国国立卫生研究院和美国疾病控制与预防中心赞助的联邦资助计划。它有很多优势,因为国家卫生研究院和疾病预防控制中心正在合作:国家卫生研究院把研究带到桌面上,而疾病预防控制中心把公共卫生设备带到桌面上。它以控制你的血糖开始,并扩展我们的信息包括控制血压和胆固醇,以帮助预防并发症。在糖尿病预防计划的结果显示2型糖尿病是可以预防或延迟的之后,我们开始了一项重大的预防运动。我们已经将我们的信息扩展到关注那些可能得不到他们需要的护理的特定群体,比如少数群体。我们有针对儿童的活动,我们刚刚开始了一项针对妊娠糖尿病和妊娠糖尿病母亲所生儿童的活动,试图鼓励预防糖尿病。我们的网站上有很棒的资料,www.ndep.nih.gov

凯莉:在这一点上,我们非常感谢您为糖尿病付出的所有时间和努力。你对这个领域的贡献是非常了不起的,我们感到非常幸运能和你一起度过这段时间。

Fradkin博士:谢谢你!

11型糖尿病研究特别法定资助项目是美国国会自1998年以来资助的一个特别项目,旨在促进重点、创新和临床相关的研究,以了解、预防并最终治愈1型糖尿病及其并发症。最初的资助是每年3000万美元,但自项目启动以来,资助已增加到每年1.5亿美元。最近又被延长了两年。
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