FDA在2017年12月18日召开的公共研讨会上展示了其对以患者为中心的药物开发（PFDD）的坚定承诺。FDA官员、行业代表、研究人员、患者倡导团体和其他利益相关者参加了在该机构马里兰州白橡树校区举行的这次聚会。与会者都对眼前的首要问题提出了见解：你从谁那里得到信息，为什么？你是如何收集信息的？

本次FDA研讨会是更广泛努力的第一部分，旨在制定更好的策略，收集患者经验数据，并在药物开发中使用这些信息。本次会议特别侧重于获取公众对FDA就此主题编制的四份指南之一初稿的反馈。这些不同的努力是一致的第三篇，第3002节的21个^英石世纪治疗法。要阅读指南一的初稿并获得关于其他PFDD FDA指南的更多信息，请单击在这里.

这次会议的多元化代表和参与度给我们留下了深刻印象。两者都为接下来的三个指南的进展奠定了坚实的基础，所以我们期待着FDA在接下来的几个月里生产什么!

会议分成四个会议。他们两个开始从FDA官方发言，随后进行小组讨论。请参阅下面为每个会话的详细摘要：

• 议题一：确定研究目的和方法上的考虑设计研究方案，收集病人的经验数据
• 第二部分:数据收集、分析和操作的方法学考虑
• 议题三：翻译最佳实践转化为现实的实践 - 开发指导实例
• 第四次会议：确定关键主题和下一步

议题一：确定研究目的和方法上的考虑设计研究方案，收集病人的经验数据

介绍：乌木开山鼻祖 - Aje油气，COA职员，OND，CDER和Kunthel通过，生物识别V，OB，OTS，CDER，FDA的科

本次会议讨论了研究人员在设计患者研究时应提出的一些基本问题和应考虑的要点。上面的图中包含了许多，而其他推荐的考虑因素包括子组的数量和报告器特征。Dashiell-Aje女士指出，FDA指南没有提供关于如何计算样本量的说明，因为这取决于FDA无法在一份通用文件中解释的各种因素。此外，虽然FDA鼓励研究设计反映目标人群的异质性，但并没有规定或指导如何确保适当的代表性。

与Kunthel By、Ebony Dashiell-Aje、Steve Cohen (RTI国际)、Richard Gershon(西北大学)、Meena Khare(美国疾病控制与预防中心国家卫生统计中心)、Elisabeth Piault-Louis (Genentech)和Suzanne Vernon(贝特曼霍恩中心)的小组讨论考虑了以下关键问题:

• 在确定研究目标和设计指南中应包括的研究时，还有什么其他因素需要考虑吗?
• 为确保从目标人群(感兴趣的疾病患者)中收集有代表性的信息，需要考虑哪些其他因素和/或方法?
• 在哪些情况下，使用基于概率的方法对患者进行抽样更为重要？在哪些情况下它不那么重要？会得到什么，会失去什么？

在其他因素权衡小组成员考虑像无应答偏差，弱健康素养（如夹杂物的因素，不排除因子），共病，和概念饱和度 - 换句话说，至于是否做更多的面试将实际提供更多的信息。其中主要是没有答案的问题是，当企业应在其数据实际提交给FDA。通常情况下，公司在其报告保守，因为他们不能确定FDA将如何使用这些信息或是否最终会在标签上。FDA的发言人回应说，即使它没有在标签上走可能被用于支持决策的任何数据应提交。

替代研究设计和方法进行了讨论：

• 科恩先生建议考虑利用现有的数据库，如大型全国性调查。这将避免针对广泛人群的时候已经做了重新做的工作。
• 格肖恩指出，社交媒体和短信可能是接触年轻人的更好方式。他指出，从八岁到八岁，孩子们实际上都是准确的自我报告者，这表明孩子的输入可以而且应该与照顾者的输入一起收集。他还谈到了数据收集的被动机制，引用了一项研究，即分析运动数据比临床抑郁症筛查更能反映抑郁症。
• 弗农女士强调病人的宣传网络的潜力，以确定试验参与者。她还建议重点已在个别社区建立信任具体诊疗推广工作。

该小组并没有对概率抽样的关键问题，特别集中讨论。革顺先生确实使耐人寻味的看法，即随着技术的发展和互联网的使用增长的基于Web的采样，这是非概率，可能会变得概率。

第二部分:数据收集、分析和操作的方法学考虑

Presentation: Selena Daniels, COA Staff, OND, CDER

Daniels女士概述了确定合适的地点、访问、取样、数据收集、记录、解决现场问题和数据管理。这里的关键是，研究目标应告知方法学方法，数据收集和报告应尽可能标准化。

与Selena Daniels、Steve Cohen (RTI International)、Sheri Fehnel (RTI Health Solutions)、Gary Globe (Amgen)、Isabelle Lousada (Amyloidosis Research Consortium)和Kai Ruggeri (Columbia University)的小组讨论讨论了以下问题:

• 未来导向管将进一步讨论的定性，定量和混合的方法。更详细地（或更小）在该第一引导需要关于哪些源（例如，访谈，焦点群组，共识面板，等）的使用，以收集数据？被遗漏什么吗？
• 关于数据收集和管理的操作化和标准化的第一份指南是否需要更详细(或更少)?被遗漏什么吗？
• 在方法选择方面，是否还有其他需要考虑的因素应该包括在指南中?
• 关于数据收集过程的操作化，还有其他需要考虑的因素吗?

小组成员一致认为，明确指南中定性数据的目的将有助于FDA。一种常见的批评是，定性数据捕获经常重复定量数据捕获已经发现的内容。一位小组成员还警告说马赛克效应：任何单独的数据片段都可能不足以识别患者，但将所有片段放在一起可能会侵犯患者的保密性。Lousada女士要求FDA在指南中加入更多内容，以澄清在药物开发的不同阶段哪些工具有用的困惑。

Fehnel女士建议与患者维权组织合作，这可以帮助更准确地收集数据，对病情有细致的了解。卢萨达本人就是一名耐心的辩护律师，她同意这一观点。她补充说，患者的偏好和经历在与这种疾病生活的过程中会发生变化。传统的数据收集方法只能捕捉到时间中的一个瞬间。菲内尔说，数字数据很吸引人，但一对一的叙事信息是不可替代的。她进一步建议建立一个支持临床试验招募的注册表，以避免一次又一次地接触同一名患者、关键意见领袖和倡导组织。

科恩先生呼吁建立一个可操作的反馈回路，以便研究能够回到患者身上。正如卢萨达女士所说，这种模式需要“从床边到长椅再到后面”

最后，洛萨达女士的强大的意见，即生存和实验性治疗之间的选择是一个非常具有挑战性的和情感的一个。她说，关键是要考虑谁应该在这些患者人群获取信息以及如何恰当地解释在这些情况下的感受和经验。

第三部分:将最佳实践转化为实际实践——发展指导性范例

与Richard Gershon(西北大学)，Telba Irony (FDA)， Susan McCune (FDA)， April Naegeli(礼来)，Sally Okun (PatientsLikeMe)， Elizabeth Stuart(约翰霍普金斯大学)的小组讨论由Sara Eggers, DSAT, OPSA, OSP, CDER, FDA和Megan Moncur，生物统计学和流行病学办公室(OBE)主持。FDA生物制剂评估与研究中心。他们讨论了下列问题:

• 你对讨论文件中目前包含的例子有什么想法?
• 讨论文件中的哪些概念有助于通过例子或案例研究加以说明?
• 在收集患者体验数据时，在研究设计或实施中有哪些常见的挑战可能有助于通过其他例子来解决?这种挑战如何导致数据不适合监管目的?避免挑战的实际方法是什么?
• 对于收集病人的经验数据，可能是有用的有新的方法或范例？别人是如何复制的努力？

的例子讨论文件在这个小组讨论中引用包括：

该小组对列入指南草案的例子不同的反馈。例如，Naegeli女士主张的充分准备，并需要收集病人数据的装置更详细的案例研究将评估最佳实践有用的资源。革顺先生，另一方面，有一个更根本的反对例子。他觉得他们有些约束，并可能阻碍创造力，因为它们只覆盖的研究传统方法可能被误解为指导，而不是指导方针。斯图尔特女士的倡导，强调各种研究目标是如何需要不同的考虑的例子呼应了这一点。她还要求FDA的例子的存在证明“故意异构采样。”

麦克卡尼女士承认，像孩子一样，需要解决的替代审判记者，和奥肯女士明智地指出，小说并不意味着不严谨。她谈到这PatientsLikeMe是借助在线病人支撑平台收集的FDA来验证信息做的工作。奥肯女士提及的说法没有足够的证据辩称，它可以利用FDA决定非传统的研究方法恰恰是需要刺激，需要在指导这样的方法中包含进一步的讨论。

第四次会议：确定关键主题和下一步

与康尼柏林（诺华），索尼娅Eremenco（关键路径研究所），金佰利麦克利（快速治疗），特里萨·穆林（FDA），艾丽卡帕帕多普洛斯（FDA），西莉亚威腾（FDA）和小组讨论由萨拉·埃格斯，DSAT主持，OPSA，OSP，CDER，FDA和梅根Moncur的，生物统计学和流行病学（OBE）的办公室，中心生物制品评价和研究（CBER），FDA解决以下几个问题：

• 您从研讨会讨论中得到的三个最重要的信息是什么?这三个信息应该在我们完成指南草案时指导FDA ?
• FDA如何达到正确的平衡以满足利益相关者的需求?今天会议的讨论文件在多大程度上达到了这种平衡?例如:
  
  • 什么是细节的正确的水平？
  • 正确的技术水平是什么?
• 今天会议讨论文件的整体结构和格式是否适合指导?在制定指南草案时，你们是否有额外的结构和格式建议供FDA考虑?
• 考虑到这是一系列指导方针中的第一个，随着时间的推移，FDA如何才能最好地促进利益相关者理解大局，以及如何将各个部分结合在一起?

小组中的每个人都谈到了他们的主要收获：

• 穆林对FDA在理解患者群体角色演变方面的优势表示赞赏，但她警告称，持有不同观点的利益相关者可能会混淆这一点。她说，FDA必须就如何使用患者信息提供更明确的信息。
• 帕帕佐普洛斯女士附和了穆林女士的说法，她说FDA可以在如何使用患者信息方面更加透明。明确目标将有助于避免冗余。她说，患者倡导团体作为召集人和支持者具有相当大的潜力。她同样对非传统方法感兴趣，如利用现有数据联盟、虚拟研究、被动数据收集等。
• Berlin女士的大收获是协作的力量、在收集数据之前确定目标的重要性以及利益风险分析在确定关键目标方面的有用性。她补充说，药物开发路线图很有价值，可以跟踪何时需要收集某些类型的信息。
• McCleary女士说，她被越来越多的机会听取患者的观点所震惊，整个PFDD会议就是一个典型例子。她将这与艾滋病危机形成对比，当时可能最多只有一名患者在会议桌上发言。她强调了共同语言的有用性，并呼吁最终指南要详细，不要过于规范。
• Eremenco女士谈到了合作创造新的测量方法和数据收集工具的重要性，最终目标是减轻患者的负担。她要求FDA扩大指导，包括新技术，以及该指导将如何与更一般的FDA指导，特别是那些处理患者报告的结果相关的背景。谩骂基金会也投资了这些专业人士。
• 威腾女士指出了减少工作重复的潜力。她建议，或许可以非正式地共享数据，尤其是在不打算正式提交给FDA的情况下

专家组成员对FDA未来的步骤提出了明智的建议，指出指南必须与战略沟通计划一起发布，因为理解指南——特别是当它只是四个步骤中的第一个——需要大量的背景信息。

看到FDA张开双臂欢迎建设性的反馈，真是令人激动。我们希望以患者为中心的药物开发将继续发展，使患者和研究人员都受益，我们期待着下一系列的FDA指导会议！

由Jeemin Kwon