FDA炎热的一天以及为什么一种新的药物类别可以让我们更接近个性化治疗。

几周前，我有幸向FDA顾问小组发表演讲由于它权衡了2型糖尿病新药物的利弊。In this particular case, the advisory panel was effectively considering the merits of an entire drug class, since J&J’s Invokana (pronounced In-vo-CON-a; the scientific name is canagliflozin) is now set to be the first ever SGLT-2 inhibitor approved in the United States. SGLT-2 inhibitors improve blood glucose control by causing the kidneys to excrete any excess glucose in urine. The final 10-5 vote in favor of approval was an endorsement for Invokana from the panelists, especially since the most influential ones voted for approval; that said, there were a number of safety concerns raised during the discussion regarding certain groups of patients, particularly those with serious kidney disease.

你可能不会感到惊讶，Invokana——或任何SGLT-2抑制剂——都不会是一个完美的、全面的解决方案，不会从根本上改变2型糖尿病的治疗。事实上，大多数FDA专家认为那些肾功能明显受损的人(超过35%的20岁及以上的糖尿病患者有这种情况)慢性肾脏疾病）可能会透露使用药物。因此，大部分FDA讨论都是由小组成员的担忧主导，即入侵者只适用于某些人。这肯定是真的;在这个时代，Ada和主要科学领导人正在要求“个性化”护理，这似乎是确保仔细规定它的理由 - 但尤其是倾向于批准的原因，特别是大多数患者不在the AACE’s A1c target of 6.5% and nearly half aren’t at the ADA target of 7%.

去年的艾达2位置声明在2型糖尿病的治疗中，重点强调“个性化治疗”，我们认为SGLT-2抑制剂药物课程完全符合该概念。如果糖尿病群落确实严重找到针对每个患者的正确治疗，那么SGLT-2抑制剂可以规划重要的作用 - 那些可能受益的人将被规定，而SGLT-2抑制剂代表一个不可接受的人safety risk wouldn’t use them. At issue is that we need more treatment options, given that roughly half of patients with diabetes in the US are not at an A1c less than 7% (the recommended goal from the ADA).

实现良好的血糖控制的挑战将直接转化为医疗成本——这是变得越来越重要,因为1%的糖尿病患者,大约有200000人,医疗费用平均每年超过100000美元,而收入最高的0.1%每每年耗资约100万美元,根据我们与2010年发表在药物经济学伊莉斯·m·佩尔蒂埃和她的同事们写的．这个小组拼命地需要帮助，他们（以及他们的医疗保健专业人员）需要更多的工具。SGLT-2S不会帮助最昂贵的1％的人，但这些可能有助于防止人们培养昂贵的相关疾病。从我们的观点来看，这一切都是为了保持健康和对待“成功”，创造性地思考，让患者致力于确保他们的治疗和健康决策是有效的。如果新化合物甚至可以帮助少数群体，并且当第一次治疗不再工作时至少移动到另一种治疗- - - - - -节省的资金将是巨大的。

在另一边，值得考虑刚刚开始与2型糖尿病旅程的人。对于大多数情况而言，二甲双胍通常被认为是在诊断中使用权的最佳疗法 - 它是有效的，具有多年的安全数据，并且是可能的癌症保护性。但这只是说话一般．Eric Topol博士的Scripps认为，五分之一的患者中的一员会导出没有任何好处来自二甲双胍的遗传因素这组可能使用DPP-4抑制剂(Januvia, Onglyza)或SGLT-2抑制剂．问题是，大多数人从来没有发现他们的基因对二甲双胍没有反应——结果是浪费时间，当他们的血糖和糖化血红蛋白水平没有改善时，结果是对医疗保健提供者的失望和恼怒。虽然目前还没有关于基因测试和药物反应性的研究，但我们希望看到一些研究完成。如果基因测试被证明可以帮助个性化治疗，那将是一个好消息，尤其是如果支付这些测试的人开始偿还费用的话。我们在最近的摩根大通医疗保健会议上了解到，现在有一家公司提供这样的测试，23 andme它的售价仅为99美元。

虽然医疗保健提供者对任何个性化治疗的成功非常重要，但它是真正必不可少的患者自己。这就是我们创造的原因谩骂个性化治疗患者指南,这就是为什么我们希望,当尘埃落定,SGLT-2抑制剂和其他新兴毒品类会有糖尿病的一个重要的地方——我们爱类似乎容易些,更容易开,只要安全,这似乎对这个新类。此外，当然，我们喜欢这种可能最终对1型患者有用的传言——我们期待听到这方面的研究。有一种适合每个人的正确的糖尿病管理组合，而确保这一组合不变的最好方法是接受新的研究、疗法和技术，即使它们不能一下子解决所有问题。

最好的,

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