希望来自Vertex公司的新疗法

治愈1型糖尿病的希望一直没有科学发现。当Vertex制药公司宣布其第一个临床试验参与者的积极数据时，我们离目标又近了一步。

自发现胰岛素100年前，该领域在1型糖尿病的胰岛素治疗和输送以及血糖监测技术方面取得了许多进展。然而,治愈对于1型糖尿病来说，这仍然是难以捉摸的。

对于任何新的治疗方法，都需要进行严格的临床试验，以测试药物或设备的安全性和有效性。这些试验需要时间，有时经过多年的测试，药物或设备根本无法成为现实。

“临床试验是突破性科学和针对任何疾病的新药之间的桥梁，”Vertex公司1型糖尿病疾病领域主管费利西亚·帕柳卡(Felicia Pagliuca)博士说。

本月，一项临床试验(仍在进行中)宣布了一些结果有趣的数据．Vertex的安全性、耐受性和有效性研究vx - 880治疗——这是首个此类干细胞疗法——于2021年初开始注册，目前已有第一位参与者的结果。虽然这一数据仅来自于单个参与者，结果不能推广到其他研究参与者，但它确实提供了一线希望。

Vertex的VX-880疗法是道格·梅尔顿(Doug Melton)博士和Semma Therapeutics数十年工作的成果，为将干细胞转化为功能完全的β细胞(胰腺中产生胰岛素的细胞)奠定了基础。要了解更多关于干细胞的信息，以及从梅尔顿博士的实验室到Vertex临床试验的旅程，请阅读:临床试验测试干细胞疗法治疗1型糖尿病患者”。

第一个参与者患有1型糖尿病约40年，在试验开始前一年有5次严重的低血糖发作。在试验开始时，参与者的胰岛素剂量是每天34个单位，c肽水平无法检测(c肽测试显示一个人的β细胞是否在产生胰岛素)。受试者的A1C为8.6%。

参与者只接受了Vertex预期所需的一半剂量的β细胞治疗(通常给研究对象的初始研究药物或治疗剂量少于预期的全部剂量)。此外，Pagliuca说:“在这第一种‘只使用细胞’的方法中，移植胰岛细胞的存活需要免疫抑制。”使用免疫抑制疗法可以保护细胞免受免疫系统的攻击。

90天后，受试者的糖化血红蛋白降至7.2%，和c -肽水平280年pmol / L禁食期间和560年pmol / L混合餐耐量试验(禁食c -肽水平显示了参与者的新的β细胞能够产生胰岛素和c -肽的混合粉耐量试验表明,β细胞可以产生更多的胰岛素来响应葡萄糖进入身体)。此外，参与者每天的胰岛素剂量下降到2.9单位，下降了91%。

在安全性方面，未出现与VX-880相关的严重不良事件。在接受治疗后，参与者确实出现了一些严重的低血糖发作，以及轻微的皮疹，但研究人员表示，这些都不是VX-880的结果。

这些数据表明，干细胞有能力转化为完全功能的β细胞。帕柳卡说:“简单地说，我们已经解决了如何制造无限数量的高质量[干细胞]的问题，我们希望这将转化为一种潜在的治疗方法，为1型糖尿病患者带来变革。”

但关键是，利用我们现在拥有的技术，接受这些细胞的人必须在他们的余生中使用免疫抑制剂。研究者希望下一步是开发一种隐藏这些细胞从我们的免疫系统(如把它们在一个胶囊,也称为“封装”),这样细胞不会死亡,他们仍然可以做他们的工作,而不需要免疫抑制药物。

“我们正在研究另一种方法，使用同样的细胞，封装在一种新颖的专有设备中，将保护细胞免受人体免疫系统的伤害，消除免疫抑制的需要，”Pagliuca说:“我们计划明年(向FDA)提交这种方法的临床试验新药申请，相信这将为更广泛的1型糖尿病患者打开潜力。”

仍然有问题需要问这些移植细胞存活多久,并调节葡萄糖的改变随着时间的推移,更高的剂量会导致更好的结果,是什么时间范围内的数据,但这一结果提供了谨慎乐观的原因进一步结果可能显示什么。