Jeffrey Brewer突出了JDRF的新方向,关于治愈的思考,以及人工胰腺项目的进展
由亚当·布朗,约瑟夫·希弗斯和凯利·克洛斯
最近,我们有幸与青少年糖尿病研究基金会(JDRF)的新任总裁兼首席执行官杰弗里·布鲁尔(Jeffrey Brewer)坐了下来。布鲁尔是两家非常成功的在线企业的创始人:Overture Services(被雅虎收购),他曾担任首席执行官;以及CitySearch(现在是USA Interactive的一个部门),在那里他曾担任首席技术官。从2003年到2010年,Brewer先生担任KickStart International的执行主席,这是一个获奖的非营利组织,帮助东非贫困人口。在他的儿子肖恩2002年被诊断出患有1型糖尿病后不久,他就积极参与了JDRF。
在我们的采访中,Brewer先生讨论了他在私营和非营利部门的独特背景如何为他的新工作做好准备。虽然他只接过6月份外出的首席执行官Alan Lewis,但他浪费了JDRF的大变化。在我们的讨论中,他强调了JDRF的新方向,其中包括更多关注糖尿病的治疗方面,拥抱成年人1型人口,并超越学术研究作为JDRF的唯一焦点。Brewer先生的主要动机之一是推动能够帮助使糖尿病更安全的工具,而不是今天。他还讨论了他对治疗的务实方法,他对FDA的挫败感以及人工胰腺的当前状态。作为1型糖尿病的儿子的父亲,Brewer先生有一个以患者为中心的展望,我们预计未来几年的JDRF在未来几年的大变化和令人兴奋的发展,因为他接管了本组织的领导。
杰弗里·布鲁尔的背景
凯利关闭:当我们听到过去6月,我们听到您被任命为JDRF的总统,我们真的很兴奋。我记得在2002年在糖尿病技术社会会议上很高兴见到你;你的儿子肖恩刚刚被诊断出患有1.你是如何了解这个会议的,你认为你的旅程开始了吗?
Jeffrey Brewer:那是在我儿子被确诊三周后。我清楚地记得在医院的时候,工作人员给我们看了胰岛素剂量的浮动比例。当时我觉得这很粗鲁。我问他们治疗糖尿病的技术,他们说:“有一种叫做胰岛素泵的设备,但你还没有准备好。你需要坚持打针。”当然,这是在2002年;他们没有想过给一个刚确诊的孩子打气筒。现在,我们知道这可能是保持细胞功能和延长蜜月期最好的方法。
我上网,很快就了解了胰岛素泵和连续葡萄糖监测器的早期研究。我对自己说:“为什么我们不能拥有一个计算机程序,这将基本上采取出来的东西然后驱动另一个,并自动化我为我儿子胰岛素给予胰岛素的原油和简单的程序?”在在线进行研究时,我发现了糖尿病技术社会会议,然后看到将有一些关于被称为人为胰腺的主题的演示。
最重要的是,我刚搬到纽约,带着开始慈善事业的想法。我开了几家很不错的公司,为我提供了一个基金会,让我专注于慈善事业和一些我感兴趣的事业。在我生命中发射该阶段的那一刻,这事业挑选了我而不是我挑选它。
JDRF的过渡时期
亚当·布朗:作为组织的负责人,你将如何利用JDRF的优势和地址弱点?
杰弗瑞:我想到我们最大的机会在我们历史上过渡时期。转型有三个方面,您可以视为我们以前的策略的相对弱点。但是,正如我们向前迈进和执行,我认为这些结果将成为非常强大的优势。
第一个非常大的转变是我们正在摆脱过度依赖治疗作为我们信息和资金的中心部分。这并不意味着JDRF在寻找治疗方法的重点上没有任何承诺,但为了实现这一目标,我们还有一些工作要做。与此同时,有很多人将在相当长的一段时间内患有糖尿病。我们有责任,有机会帮助他们更好,更健康,更长,更压力的生活。因此,我们正在进行的大变化之一是在日常基础上改善糖尿病生活的生活。万博足球网址
这一扩大的特派团也将发展为强调预防。
当然,有一些令人兴奋的机会可以减缓或完全防止糖尿病的发展。在减缓其进展的过程中,我们可以提高人们与糖尿病共存的能力,并随着时间的推移降低患并发症的可能性。
凯莉:当你说预防时,你的意思是预防1型糖尿病,预防糖尿病并发症吗?
杰弗瑞:两者都有。对于JDRF来说,预防意味着两件事。这意味着减缓或完全预防疾病的发展,这就是我之前所说的。但是,正如你提到的,预防也意味着预防并发症,这将包括开发更好的治疗方法,消除或减轻1型糖尿病患者经常产生的毁灭性并发症的负担。JDRF也专注于此。
早些时候,我指的是第一种意义上的预防:识别1型糖尿病的风险人群,设计出延缓疾病发作或防止其完全发展的方法。这些人可能已经产生了多种抗体,可能有葡萄糖耐受不良,或者可能出现症状前,但正在发展为1型糖尿病。
根据我们对1型糖尿病的了解,我们知道它是在很长一段时间内发展起来的。我们需要开始检测这种疾病的发展迹象。例如,当人们有一些抗体和一些葡萄糖耐受不良的迹象时,可能有机会使用GLP-1(如Byetta或Victoza)。这些治疗可能在某种程度上是β细胞质量的保护者,这对减缓糖尿病和并发症的发展非常有影响。
此外,它不仅仅是为了移动曲线,而是改变曲线的斜率。我们希望能够以较慢的速度发展和发展糖尿病更长时间的观点。我们现在知道,如果你能够通过青春期获得人们,那么患有1型糖尿病的人的挑战时间,你可能会保护他们在这些年内将他们免受青少年在不知不觉中对自己的身体作出的损害。
凯莉:JDRF是否正在考虑任何其他变化?
杰弗瑞:JDRF的第二大变化正在远离儿童的专属关注,也接受成人1型糖尿病受众。在一天结束时,至少85%的患有糖尿病的人都是成年人,而不是孩子。万博足球网址我们同样致力于改善儿童的生活,但有很多人长期患有这种疾病。对他们来说,真正重要的是改善他们现在的生活,无论是更好地日常管理血糖,预防并发症,还是筛查他们的孩子是否患有糖尿病。
这两大变化是相辅相成的。接受治疗和预防将有助于我们与成年1型糖尿病人群更相关。如果治愈需要五年时间,那么我们一定要加倍努力,努力治愈,治疗并不重要。但如果治愈方法比这更遥远,那么我们就必须真正专注于帮助糖尿病患者生活。这就是JDRF的目标。
凯莉:这听起来是一个非常现实的方法,从病人的角度来看,真的很令人兴奋。你能告诉我们关于JDRF的第三个主要变化吗?
杰弗瑞:JDRF的第三大变化是致力于超越学术研究,因为我们的唯一焦点。我们仍然主要在今天资助学者,但更加注重翻译研究,并努力将实验室发展到公司的发展。在一天结束时,公司将为我们的亲人提供治疗方法,无论是制定设备还是药物。JDRF是此过程中的启动器。我们是唯一一个组织,整个方程中的唯一实体,专注于使1型糖尿病患者的生命。JDRF不会开发知识产权。我们不做实验室的工作。我们不会做临床试验。我们不会卖药物或设备。我们不会开药物或器械。我们只是想帮助所有这些事情更有效地发生,比不这样做更有效率,比不这样做更早地实现。
当我们看看如何以及发生了什么时,JDRF将在整个管道上进行干预。这将在实验室水平与学术研究人员发生;在开发和临床试验发生的公司水平;在FDA级别进行规定和批准;在偿还水平,确保保险公司涵盖了治疗;在临床医生的水平,帮助确保他们与患者共度的时间支付,并且他们受到教育的治疗方案。
解决潜在疾病,免疫疗法和细胞疗法的治疗,如封装的β细胞正在具有巨大的监管挑战。他们将有很大的报销挑战。他们将有巨大的临床交付挑战。JDRF需要帮助整个管道。
凯莉:糖尿病视网膜病的新项目听起来很令人兴奋。你能告诉我们一些关于它吗?
杰弗瑞:是的,这是非常令人兴奋的。我们预见到有机会在类似于人工胰腺项目的视网膜病变周围有一个横向功能项目。如您所知,人工胰腺项目真的涵盖了组织的大型活动。也就是说,它是资金研究,但同样重要的是,它还支持公司的努力,与监管机构合作,与保险公司合作,并与临床医生一起鼓励采用CGM。这是一项非常跨职能的努力,并指出JDRF如何工作的未来。我认为视网膜病理机会也将使我们能够利用整个组织的资源。我们现在有一种革命性的待遇,不仅可以阻止视网膜病变的进展,而是为了实际逆转它,并从一个人开始治疗的地方改善视力。
这确实是一个令人兴奋的机会,但我们不会满意,除非病人能够使用它。要做到这一点,还需要做很多事情。我们需要确保保险公司会覆盖它,并且有一种商业模式来激励公司推广这种药物并使其广泛使用。我们还需要与临床医生合作,提高他们提供这种治疗的能力,并鼓励早期发现,以便我们能够尽快治疗患者。
这也可能引导我们与诊断和设备公司合作,为临床医生提供必要的工具来诊断视网膜病变的早期阶段。视网膜病变远程诊断的概念也正在出现。一个设备拍下视网膜的照片,然后将结果下载到某个中心位置进行分析。
凯莉:你能告诉我们JDRF如何与2型糖尿病受众一起参与?
杰弗瑞:实际上,我们在研究和资助方面所做的很多事情都适用于2型糖尿病患者。我们关注科学并资助β细胞替换和再生。我们的努力在血糖控制和人工胰腺方面也非常适用。此外,同样的并发症也适用于1型或2型糖尿病患者。在我们的DNA中,我们是一个以类型1为中心的组织;我们的使命是改善1型糖尿病患者的生活。然而,我们当然想利用这个机会来吸引更广泛的2型糖尿病领域。
我们希望鼓励更多的竞争和更多领域的创新,这将最终使所有患有糖尿病的人都受益。
亚当:在你看来,糖尿病患者面临的最大困难是什么?JDRF是如何解决这个问题的?
杰弗瑞:最大的斗争是糖尿病是24-7。疾病中没有休息。有1型糖尿病的人必须在早上起床时思考这种疾病,当时他们在晚上睡觉时,当他们吃饭或小吃时,当他们跳一顿饭或小吃时,他们运动时,何时他们生病了,当他们受到压力......几乎一直都是。这就是为什么我对人工胰腺真的很兴奋。自动胰岛素递送将使那些患有这种疾病的人少思考它。
亚当:每个病人在血糖控制方面都有好有坏的时候。在那些糟糕的日子里,你会对病人说什么?
杰弗瑞:糖尿病是一种难以忍受的疾病。患有这种疾病所带来的认知负担——你必须时时刻刻都在思考它——完全被低估了。我有一个十几岁的儿子,他不想得糖尿病,有时表现得好像他没有,你可以想象,这对他或这个家庭都不是很好。青少年不善于承担如此巨大的责任,也不善于思考如果不能很好地管理1型糖尿病的长期后果。我确信我对我儿子说的还不够,但我认为1型糖尿病患者通常应该给自己很大的信任,因为他们必须比其他人承担更多的维护自己健康的责任。
关于治疗的思考
亚当:当我们有很多患者的读者阶段,因为凯莉和我都拥有1型糖尿病,我们必须在这个领域询问你的想法 - 你的意见是一种治疗和如何发展?
杰弗瑞:这是一个艰难的讨论。我认为治疗糖尿病的方法因人而异。我认为唯一完全治愈糖尿病的方法就是从一开始就不要患糖尿病——可能是预防。脊髓灰质炎是一个很好的类比。现在还没有治愈小儿麻痹症的方法,但在发达国家,人们再也不会得这种病了。如果你真的得了小儿麻痹症,那就有治疗方法。但是治愈它的方法是疫苗预防它。当我想到已经诊断出1型的人的治疗方法的概念时,它应该意味着胰岛素独立,从并发症的自由,如果大大,那就不必考虑到他们的病情。也许治愈每天服用两种药丸:一个丸剂源于自身免疫发作和其他药丸再生β细胞。如果这意味着胰岛素独立和来自并发症的自由,那就太好了,对吧?
这是否足以说明我们已经找到了治愈方法,这完全是有争议的,但有些人可能会说它非常接近。这是治疗的一种方式。不足的可能是被封装的猪胰岛,需要植入你前臂的皮下组织,每两年更换一次。这听起来不太像治疗方法,但如果你完全不依赖胰岛素,那也很好,对吧?这当然不像我们想象的治愈方法那么彻底,但仍然很不错。
我认为治愈是一个非常鼓舞人心的概念,因为它代表着结局。它代表了一种希望,每个人都可以说,“让我们这样做吧。”让它去做吧。我们什么时候能到那儿?”这是非常鼓舞人心的,这是我们所有人都致力于的,但在一天结束的时候,我们只是在改善人们的生活方面取得进展,通过更好的治疗,有一天会开始看起来更像治愈。然后,在某种程度上,我们会有一个新的问题,人们争论我们是否找到了治愈方法。我期待着我们争论是否找到了治愈方法的那一天。能够站在这样的立场上进行争论,将代表着对JDRF使命的巨大进步。
凯利:JDRF是如何确定治疗的优先次序的?
杰弗瑞:正如我所说,我们正朝着50-50分裂的活动和治愈和葡萄糖控制/并发症之间的资金。我认为这两个领域都有良好的机会,我们将继续向前推进前面。我相信两者都是由我们服务和顺便说到的选项所需的,并且是自然增强的。Bruce Buckingham患者最近诊断出闭环疗法的患者之一。谁知道?我们可能会在保留β细胞质量和功能时得到尽可能多的益处,因为我们达到一些免疫治疗治疗。某些时候的这些不同的区域非常重叠,这真的很令人兴奋。
人工胰腺(闭环)
凯莉:你从一开始就参与了JDRF的人工胰腺项目。你能给我们最新的思考吗?
杰弗瑞:早在2002年,我就对人造胰腺有一个相当简单的看法——它比我原来想的要复杂得多!但是,我的基本直觉是对的,那就是它可以也应该存在。此外,它之所以不存在,只是因为缺乏实现它的资源。现在我们有资源了。当然,仍有一些挑战需要解决,这将是一个逐步实现胰岛素输送自动化的方法。但我们对与Animas的合作感到非常兴奋,我们相信这将是提高人们控制糖尿病能力的一大步。我相信,当前一代的胰岛素泵和CGM技术将支持胰岛素输送的自动化,这将极大地有利于改变糖尿病患者的生活方式,特别是儿童。
我儿子忘记午餐的情况的场景,他的血糖为500毫克/ dl,当他从学校回家时才不应该发生。如果他穿着CGM,系统可以给他一点额外的胰岛素,一旦他达到250 mg / dl或300 mg / dl。这从来没有发生过,而我的儿子也不应该进入癫痫发作,因为他的胰岛素泵即使他的降血糖也会保持胰岛素。我们今年有一个可怕的一集,我儿子在晚上下午深的巨魔,然后去睡觉了。正如青少年所做的那样,他们有时会在早上晚睡。出于某种原因,我的妻子知道有些东西不对。她试图检查他,但他的门被锁定了。她无法让他醒来。所以她叫纽约城市消防部门,他们带着斧头,打破了门。他在他的房间里无意识。 He was taken to the intensive care unit at the hospital for a day and a half. When he woke up, he couldn’t even remember his name. In the end, fortunately, everything was all right - the neurologist tested him and everything came back, but it was pretty scary, and that doesn’t need to happen.
凯利:尤其令人沮丧的是,这项技术目前是可用的,但没有得到fda的批准。这是具有讽刺意味的。
杰弗瑞:好吧,这是问题。FDA有一个非常有限和狭窄的安全性。换句话说,他们正在寻找一个非常小的安全图片。我们需要记住,糖尿病仍然是今天居住的非常不安全的条件。我们需要做的就是看看让它更安全的方式。您将从中间拯救人们从低血糖和癫痫发作的益处,用低葡萄糖悬挂系统,例如,当血糖读数低于一定程度时,可以在某种情况下保持救生。唯一的结果是,偶尔会在早上有点高,因为当你的CGM表示你处于降血糖的危险时,你的胰岛素泵关闭了。但这是一个非常好的权衡。
所以食品和药物管理局搞错了。他们对安全性的认识很狭隘,JDRF正试图帮助FDA了解如何让糖尿病患者比现在更安全。这个在低血糖时自动关机的例子是显而易见的。这绝对是不用动脑筋的事。为了向FDA证明这是一件好事,我们不得不进行数千万美元的临床试验,这真是令人遗憾。
当我提到闭环或人工胰腺时,我想要明确的是,我指的是产品的发展。第一个进化将是当患者对CGM的低血糖警报没有反应时,胰岛素自动关闭。很简单。这项技术已经存在,应该已经得到批准。下一步是根据预测的低血糖关闭胰岛素。同样地,如果血糖趋于过高,系统应该注入稍微多一点的胰岛素。在这个混合系统中,你仍然需要在用餐时注射药物并设定基础剂量,但这将比我们现在拥有的更好。然后在某个时候,我们就能把系统的目标范围缩小到80-120毫克/分升。最后,我们可能会添加另一种激素,如胰高血糖素、西姆林(普兰林肽)或瘦素。我们的目标是制造一种能够模拟胰腺控制的设备。
凯莉:你能跟我们说说控制性远程试验吗?研究进展如何?
杰弗瑞:我们已经测试了一些算法方法但刚刚开始控制范围的研究。住院病人控制范围研究已经在欧洲开始,美国也将很快开始。在美国,这些住院病人研究需要更长的时间才能获得批准,因为病人躺在医院的病床上,护士每15分钟测试一次血糖。在这种情况下,一个人会暴露在危险之中,这是完全不可想象的。但FDA批准这些住院研究可能需要数月时间。因此,我很担心我们在门诊所能取得的进展。
凯莉:JDRF如何接近FDA?
杰弗瑞:我们每三个月遇到FDA。我最近和团队一起在那里。我们积极讨论它们,它仍然很难,但我们才刚刚开始。我们正在与一个广泛的研究人员,临床学家和受到1型影响的人们合作,带来最佳科学数据和关于FDA患者需求的信息。社区中的挫败感正在增长,我们和其他人将加强我们对明确合理的FDA指南的宣传。
凯莉:似乎JDRF最近放置了更快的胰岛素。你能告诉我们这是如何发展的?
我们会有更小,更精确,更好的泵。我们将会有更精确的下一代CGM,也许通过传感器、冗余传感器和/或不同类型的传感器的组合。人工胰腺需要的一种东西是速效胰岛素,而这种东西现在还没有人注意到。
杰弗瑞:我们研究了实现全自动人工胰腺所需的条件,以及目前或未来几年将采用的组件。我们会有更小,更精确,更好的泵。我们将会有更精确的下一代CGM,也许通过传感器、冗余传感器和/或不同类型的传感器的组合。人工胰腺需要的一种东西是速效胰岛素,而这种东西现在还没有人注意到。即使是最快的胰岛素也需要20分钟开始工作,90分钟达到峰值。胰脏不是这样工作的——胰脏立即分泌胰岛素。
我们需要更接近这种瞬时效果。你可以做几种不同的方式。您可以有一种不同的化合物,使血液更快地进入血液,变得更快。您可以使用一个设备将胰岛素递送到身体的不同部位或有助于胰岛素的摄取。我们意识到这是一个需要填补的严重缺口。我们去了一堆胰岛素和设备公司,并说:“我们可以做些什么来帮助刺激更快的胰岛素?”因此,我们在微针周围与BD合作。这是一个非常有趣的技术,以口腔内呈递胰岛素,这具有更快的吸收。
最终的想法
亚当:你给有糖尿病儿童的父母给什么建议?
杰弗瑞:确保您可以了解并与类型的其他孩子的父母互动。它似乎如此艰难和压倒性,特别是在诊断时,而且当孩子击中青春期并变得更加独立。然而,在你的家庭中很难,你绝对不是孤单。故事已经在数百万家庭中发挥了数百万次。但它变得更容易。孩子们长大并找到他们的方式。利用这种疾病的健康生活的前景现在非常好,只会变得更好。随着时间的推移,该工具将更容易生活。地平线上有很多令人兴奋的进展。
凯莉:对读者的任何最终思想?
杰弗瑞:我想强调JDRF发生的重要变化。发生了一场进化,它发生得很快。我们正试图确保我们的公共身份与我们正在做的事情赶上。这肯定是一个很大的挑战,但这是做事的正确方法。很多组织都试图改变他们的营销信息,然后匆匆改变他们所做的事情,以便与这些消息符合。我们现在正在做一些新的和令人兴奋,我们的挑战只是为了向公众沟通。
凯利:杰弗里,非常感谢你抽出时间和我们谈话。非常感谢您在糖尿病方面的领导作用,并推动我们所有人尽我们所能。
杰弗瑞:我很喜欢它。非常感谢你,这么努力工作倾向.看着诽谤的成长是很棒的 - 非常感谢你对糖尿病患者的所有美妙教育。