FDA如何改变对药物批准的看法，让患者获得更好的治疗方法?

我们没有多少愿意谈论1型糖尿病的公众人物。玛丽·泰勒·摩尔(Mary Tyler Moore)多年来一直高举这一旗帜;尼克·乔纳斯，最近。哈莉·贝瑞也患有某种疾病，但她并没有真正提高公众的意识。(2007年，她曾说过她已经治愈了自己的1型糖尿病——“我已经成功戒掉了胰岛素，所以现在我想把自己归为2型糖尿病，”她说。)

我想说的是，1型和2型糖尿病群体并没有那么多高调的发言人，这使得最高法院大法官索尼娅·索托马约尔的回忆录如此令人耳目一新。正如吉姆•赫希在其精彩的“日志”中所描述的那样，索托马约尔不仅承认她从小就患有1型糖尿病，而且还感人地描述了它对她生活的影响。这本书本身,我深爱的世界我希望这位大法官继续利用她的平台来吸引人们对糖尿病的关注，并以她为榜样来激励其他患者。

本月早些时候，FDA做出了近期最令人震惊的决定之一拒绝批准诺和诺德新型超长效胰岛素degludec (Tresiba)。这一点,尽管FDA咨询委员会以8-4的投票赞成这通常预示着一种药物的批准。相反，FDA要求该公司进行大规模的心血管结果试验，以确保该药物不会造成过度的风险(见现在新下在谩骂#49了解更多细节)。尽管欧盟和日本等其他主要监管机构已经批准了degludec，并且给了它一个非常有利的“标签”(使用说明)，但一项心血管结果试验可能会使degludec在美国的批准推迟几年。虽然我们认识胰岛素安全的必要性,我们希望看到FDA考虑如何平衡风险和收益的新药物和专门为他们考虑批准药物“有条件地”1型和那些没有心血管疾病(一开始)。

德格鲁代克本身不是问题。对大多数人来说，它在降低低血糖和控制血糖方面可能比市场上已有的胰岛素更有效。也就是说，如果degludec没有获得批准，诺和诺德就不能开发另一种胰岛素IDegLira，这可能是一种突破性的胰岛素/GLP-1联合产品。如果没有渐进式的改变，更有意义的改变就不太可能发生。

从大的方面来看，FDA的决定是它发出的关于药物开发的信号，而这可能会损害美国的医疗保健，而不仅仅是糖尿病。fda非常害怕批准一种它不确定的药物，它经常会瘫痪，我们已经看到糖尿病药物的大量延误，包括阿格列汀、维格列汀、SGLT-2抑制剂和各种减肥药。

影响是巨大的。我们需要公司尝试大胆的新事物，以追求可能的最佳治疗方法。但这些努力代价高昂，如果企业认为FDA在最好的情况下是不可预测的，在最坏的情况下是敌对的，它们就不会进行投资并承担风险。德格鲁代克公司认为，像诺和诺德这样的行业巨头可以资助大规模的心血管安全试验，但FDA的决定威胁到小公司，甚至可能阻止他们开发新的和创新的糖尿病药物，甚至对特定人群有安全风险的暗示——这几乎是每一种正在开发的药物。我们能做什么?与FDA和其他政府官员分享我们的意见是改变当前监管理念的一个想法——关于如何参与的想法，请参阅Kerri Sparling的“为病人辩护的途径“在谩骂#46 -但也有一个纯粹的实际考虑。诺和诺德即将进行的心血管结果试验可能需要大量的参与者，而仅仅找到足够的志愿者将是困难的。如果你愿意的话，我建议你考虑自愿参加这样的研究——因为这些试验是随机的，在胰岛素的情况下，将有一个比较胰岛素组，不能保证你在试验期间会得到药物。然而，每个志愿者都更接近FDA的批准。

最好的,

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