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糖尿病在线社区的一个公开信:如何通过支持临床试验来帮助预防1型糖尿病 - 请帮助找到更多人测试Teplizumab

发布时间:3/31/14
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由凯利关闭和alasdair wilkins

Twitter摘要:作为#diabetes社区,我们可以成为学习如何防止类型1的一部分 - 询问,乞讨,说服,并聘请您的亲戚面临更多关于Teplizumab的内容

今年,据估计,美国将有超过1.5万名儿童被诊断为1型糖尿病,添加到已经包含多种的数字全国300万人.对于1型糖尿病的人来说,我们难以知道我们更有可能知道包含那些其他新诊断的人。由于遗传因素有助于确定1型糖尿病的风险,因此每年诊断的一些儿童和年轻人都会与已经拥有1型的人有关。他们可以成为我们的兄弟姐妹,我们的儿子我们的女儿,甚至是我们的表兄弟,侄女和侄子。这乔斯林糖尿病中心估计,一个人可以比一般人群更高的10至20倍,以发展1型糖尿病如果你的直系亲属——父母、兄弟姐妹或孩子——已经患有此病,尽管具体的风险会因多种因素而有很大差异。

虽然1型人的每日目标是尽可能有效地管理糖尿病,但长期希望最终要治愈或预防1型糖尿病。预防的想法已经存在了很长时间,并且很难证明。但有可能改变我们亲属的生活,谁是最大的开发1型风险,是非常真实的。

目前,研究人员在寻找预防性治疗的最佳线索是抗cd3抗体,teplizumab和otelizumab。这些正在研发的药物旨在阻止免疫细胞破坏人体产生胰岛素的细胞,从而防止1型糖尿病的发生。从理论上讲,这些抗体可以减缓疾病的最初进展,甚至,如果使用得足够早,可以完全阻止1型糖尿病的发展。这些是我们认为值得为之奋斗的长期目标。你能想象如果你的糖尿病可以预防吗?我们知道,当我们已经患有1型糖尿病时,如何预防1型糖尿病还需要考虑很多。teplizumab试验规模非常大,而且进展并不像希望的那么快——我们作为患者可以做出巨大的改变!请向前一步,和你的亲戚聊聊,看看他们是否愿意帮助这些了不起的研究人员。

发展这些治疗的唯一方法是通过临床试验。That’s why the National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) is sponsoring a phase 2 trial for teplizumab in relatives of people with type 1. Over the next two years, the NIDDK’s goal is to enroll around 150 people between the ages of 8 and 45, all of whom should have a close relative with type 1 diabetes, at least two of the autoantibodies associated with the development of type 1, and some evidence of an impaired response to a glucose challenge. Potential volunteers can find out if they meet these criteria by being screened as part of the预防研究的途径,其中至少有一个中心的50个州的48个(除了佛蒙特州和怀俄明州以外的全部)以及哥伦比亚特区。甚至有一个方便的在线筛选www.patpway2prevention.org.

到目前为止,只有35人在Teplizumab的研究中注册,部分原因是该研究需要连续14天的Teplizumab输注,其次观察到了两小时的观察。在今天的疯狂忙碌世界,我们知道几乎不可能在学校或工作中散发出来。但是......想想你在患有1型和所有未来人口患有糖尿病风险的人的人。你可以帮助预防这种疾病。

对参与者来说还有什么好消息呢?对你的底线的影响是好的。当然,这项研究不仅支付了所有的住宿和交通费用,还为参与试验的人提供了额外的1500美元补偿。如果你或你的亲戚(你的兄弟姐妹、妈妈、爸爸——任何45岁以下的一级亲属)住在丹佛、印第安纳波利斯、迈阿密、明尼阿波利斯、纳什维尔、纽约、匹兹堡、旧金山、西雅图和多伦多等大城市的学习中心附近或通勤距离内,请仔细思考他们是否真的可以参与这项重要的研究。有关更多信息,请查看我们最近的试图。如果您有资格和有兴趣参与,请在305-243-6146联系Jay Skyler博士或jskyler@miami.edu或者是丽莎·拉夫金,电话是305-243-6146lrafkin@miami.edu.他们真的会很高兴。

至关重要的是,作为一个糖尿病社区,我们要尽我们所能,造福子孙后代和其他可能有患糖尿病风险的人。参与试验的好处并不是抽象的。与1型糖尿病人住了近30年,我获得了如此多的力量和决心从参与研究显示我非凡的新的治疗方法和设备是可能的,以及如何更好的东西可能是由于新研究和新思维。诚然,像teplizumab这样的疗法还不是指日可待;要实现它在对抗1型糖尿病方面的真正潜力,可能还有很长的路要走。但这取决于我们——在这种情况下,也取决于我们的家人——确保替普利珠单抗和其他创新疗法不会永远在地平线上,令人垂手可得。如果我们想要达到预防和治疗糖尿病的那一天,我们需要开始向它前进。我不能保证替普利珠单抗或任何其他特定的治疗方法代表我们想要达到的目标。但我知道,如果我们不迈出第一步,就永远不会有任何进展。谢谢-谢谢! – for listening.

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