A1c以外的结果公共研讨会将患者偏好带到FDA
对
作者：艾娃·伦格、林恩·肯尼迪和凯利·克洛斯
FDA的药物评估和研究中心(CDER)于8月29日赞助了一个公共研讨会，主题是糖化血红蛋白A1c (HbA1c)以外的糖尿病预后指标这一具有里程碑意义的会议汇集了糖尿病患者、患者倡导者、制造商、医疗保健提供商、研究人员和决策者——超过900名现场和在线与会者——进行了生动的一天，介绍和讨论了A1c以外的结果在糖尿病药物监管中的价值。
谈话涉及一系列以病人为中心的结果，特别关注时间范围、低血糖(低血糖)、情绪健康和生活质量。整整一天,发言人强调,糖化血红蛋白保留,应该保留,一位著名的地方在糖尿病治疗成功的评价,但它需要补充与其他措施,生活的各种图片,主要围绕糖尿病——一个个人经验和管理条件。万博足球网址值得注意的是，FDA领导人似乎对A1c以外的结果持开放态度，但对如何标准化和可靠地衡量这些结果表示担忧。其他主题包括在制定监管决策时考虑糖尿病人群多样性的重要性，以及寻找使用CGM等技术收集额外结果数据的方法。合作的需求成为了下一步的关键，多位发言者强调了在未来的研讨会中推进有关生活质量、时间范围和低血糖的对话的重要性。
下面是当天演讲的更多内容，包括一些来自演讲者的精彩语录!更多关于糖化血红蛋白和其他结果，请查看抨击的最近的文章为什么A1c是不够的
说话者讨论了什么?
FDA的角度来看:
弗朗西斯Kalush博士FDA项目健康协调员在研讨会开始时声称，“我们的目标是让患者的偏好被纳入监管过程。”事实上，我们每天都有不同的会议，以监管机构、患者和行业的观点为特色，会议充满了关于定义传统A1c之外的日常糖尿病经验的许多方法的见解。谩骂基金会非常感谢Kalush博士和她的团队让FDA的这一天成为可能，让这么多病人的声音成为可能!看到这个视频倾听更多来自全国各地的患者，他们解释自己最大的困难，以及他们希望从食品和药物管理局看到什么。
罗伯特·卡里夫博士，他欢迎与会者，并鼓励每个人思考如何将糖尿病自我护理知识整合到整个医疗体系中。这种“合作是关键”的观点一整天都在重复。尤其令人感动的是，FDA的最高领导人，FDA局长本人，来参加会议并花了很多时间来表达他对病人观点重要性的看法。听了心脏病专家卡利夫的演讲，我们可以明显地感受到他是多么关心病人，多么想要改变全国糖尿病患者的生活。罗伯特·寺庙FDA临床科学中心副主任，非常投入，在另一个令人信服的演讲中表示低血糖是特别有趣的。他补充说:“(公共研讨会)的主要目的是发现迄今尚未评估的其他糖尿病后果，因此我们(FDA)将听取意见。”
Jean-Marc Guettier博士，FDA药物代谢和内分泌产品部门主任指出，临床益处包括患者的寿命以及他们的感觉和功能。一整天，尤其是在最后的小组讨论中，他想要更多地了解病人的程度非常清楚。巴特·范德舒伦博士，来自EMA(相当于欧洲的FDA)的研究人员，为讨论提供了一个国际视角，支持A1c作为糖尿病预后指标的优越性，但补充说，“它并不能说明一切。”他强调EMA正在修订其2012年糖尿病药物指南，并呼吁全球机构共同努力。他还提到EMA在2012年的指导中增加了对CGM的提及，并再次更新，以反映今天工具的更高准确性。
帕帕多普洛斯博士厄勒克特拉同意糖化血红蛋白不能反映糖尿病患者的全部情况：“患者的血糖变异性和低血糖结果并没有真正反映出来；我们知道我们需要方法来反映这一点。”
FDA发言人的一个共同主题是，在确定、验证和批准新的糖尿病结果指标时，需要严格的方法学，他们会问：“我们应该测量什么？我们应该如何测量它，对谁进行测量？我们如何让更多的人参与更大的系统？”这些都是广大糖尿病社区期待通过糖尿病患者、倡导者和护理者的共同努力来帮助回答的奇妙问题。
罗伯特·卡里夫博士，他欢迎与会者，并鼓励每个人思考如何将糖尿病自我护理知识整合到整个医疗体系中。这种“合作是关键”的观点一整天都在重复。尤其令人感动的是，FDA的最高领导人，FDA局长本人，来参加会议并花了很多时间来表达他对病人观点重要性的看法。听了心脏病专家卡利夫的演讲，我们可以明显地感受到他是多么关心病人，多么想要改变全国糖尿病患者的生活。
Jean-Marc Guettier博士，FDA药物代谢和内分泌产品部门主任指出，临床益处包括患者的寿命以及他们的感觉和功能。一整天，尤其是在最后的小组讨论中，他想要更多地了解病人的程度非常清楚。患者和患者倡导者视角：
David Marerro博士，美国糖尿病协会卫生保健和教育前主席讨论了整个卫生保健领域公认的生活质量措施，强调了儿童对这些措施的广泛接受。他说，尽管已经提出了幸福感指数(WHO-5)、患者健康问卷和糖尿病痛苦量表(DSS)等测量方法，但在成年人中没有类似的测量方法得到广泛接受。Marerro博士(他也患有糖尿病)是该领域公认的领导者，并具有巨大的影响力——患者们非常幸运地得到他的关注，还有ADA的首席科学官Bob Ratner博士。
安娜·麦考利斯特拖鞋，他赞扬了A1c在糖尿病药物审查中首次被采用的优势，并表示新的措施应该跟上技术创新的步伐。她说:“糖尿病已经从死刑变成了终身监禁。”她敦促评估人员通过接受额外的衡量成功的结果来更好地认识这一现实。“好消息是，我们有了新技术:我们有了CGM，它已经变得非常准确和非常可靠，”她说，并强调了这类设备现在产生的数据的财富。西蒙•海勒博士谢菲尔德大学临床糖尿病教授，位于英国谢菲尔德教学医院基金会，代表国际低血糖研究组，强调低血糖（低血糖）作为超越A1C的重要结果测量的重要性：“低血糖症是与患者密切相关的结果。它是血糖指标的主要障碍，可预测严重的发病率和死亡率，目前的研究结果无法衡量其全部负担。”他还谈到了其他患者报告结果（PRO）的重要性和高潜力量表，如关注治疗满意度、心理健康和与治疗副作用相关的量表。
凯利·克洛斯和理查德·伍德，来自diaTribe基金会和dQ&A的研究人员公布了3000多名患者的调查结果(每1,000名以上代表1型糖尿病患者、胰岛素治疗的2型糖尿病患者和口服药物/GLP-1治疗的2型糖尿病患者)。该调查着眼于糖尿病对生活的影响。随着患者的偏好在数据中显现出来，Close和Wood表示，现在有更好的工具存在，有必要补充A1c。在每一组患者中，时间范围被发现定义了糖尿病患者的日常生活经验，进一步描述了两个极端之间的斗争:高血糖和低血糖。万博足球网址克洛斯提到，许多患者在高血糖(高血糖)或低血糖(低血糖)或从中恢复的过程中花费了大量的时间。正如她所说:“糖化血红蛋白是一回事;糖化血红蛋白的质量是另一个因素。”伍德指出，来自如此多患者的意见强化了改善患者生活质量和最终结果的潜力。他说，三分之一没有使用胰岛素的2型糖尿病患者表示，糖尿病对他们迎接新挑战和机遇的精力产生了负面影响。他继续说，将近一半正在注射胰岛素的2型糖尿病患者表示，糖尿病使他们无法在身体上做自己想做的事情，大约一半的1型糖尿病患者担心钱和睡眠不足。 “How would you feel if you had no energy for new challenges, couldn’t physically do what you want, worried too much about money, were stressed and anxious all the time, and didn’t get enough sleep?” To view the presentation slides sharing what nearly 3,500 patients said, click在这里．
亚伦·科瓦尔斯基，JDRF的博士详细阐述了一项正在进行的关于患者偏好的JDRF研究;选举结果预计将于2017年6月揭晓。他说:“每一天，糖尿病患者都要做出权衡——每个糖尿病患者都知道控制糖尿病要经历的过程。”希望这项研究的结果将进一步“量化1型糖尿病患者及其护理者对1型糖尿病治疗相关结果的偏好，并估计其相对重要性。”
安娜·麦考利斯特拖鞋，他赞扬了A1c在糖尿病药物审查中首次被采用的优势，并表示新的措施应该跟上技术创新的步伐。她说:“糖尿病已经从死刑变成了终身监禁。”她敦促评估人员通过接受额外的衡量成功的结果来更好地认识这一现实。“好消息是，我们有了新技术:我们有了CGM，它已经变得非常准确和非常可靠，”她说，并强调了这类设备现在产生的数据的财富。
凯利·克洛斯和理查德·伍德，来自diaTribe基金会和dQ&A的研究人员公布了3000多名患者的调查结果(每1,000名以上代表1型糖尿病患者、胰岛素治疗的2型糖尿病患者和口服药物/GLP-1治疗的2型糖尿病患者)。该调查着眼于糖尿病对生活的影响。随着患者的偏好在数据中显现出来，Close和Wood表示，现在有更好的工具存在，有必要补充A1c。在每一组患者中，时间范围被发现定义了糖尿病患者的日常生活经验，进一步描述了两个极端之间的斗争:高血糖和低血糖。万博足球网址克洛斯提到，许多患者在高血糖(高血糖)或低血糖(低血糖)或从中恢复的过程中花费了大量的时间。正如她所说:“糖化血红蛋白是一回事;糖化血红蛋白的质量是另一个因素。”伍德指出，来自如此多患者的意见强化了改善患者生活质量和最终结果的潜力。他说，三分之一没有使用胰岛素的2型糖尿病患者表示，糖尿病对他们迎接新挑战和机遇的精力产生了负面影响。他继续说，将近一半正在注射胰岛素的2型糖尿病患者表示，糖尿病使他们无法在身体上做自己想做的事情，大约一半的1型糖尿病患者担心钱和睡眠不足。 “How would you feel if you had no energy for new challenges, couldn’t physically do what you want, worried too much about money, were stressed and anxious all the time, and didn’t get enough sleep?” To view the presentation slides sharing what nearly 3,500 patients said, click
亚伦·科瓦尔斯基，JDRF的博士详细阐述了一项正在进行的关于患者偏好的JDRF研究;选举结果预计将于2017年6月揭晓。他说:“每一天，糖尿病患者都要做出权衡——每个糖尿病患者都知道控制糖尿病要经历的过程。”希望这项研究的结果将进一步“量化1型糖尿病患者及其护理者对1型糖尿病治疗相关结果的偏好，并估计其相对重要性。”糖尿病行业展望:
在强调了“金标准”A1c的一系列可能结果后，如特定、敏感的患者报告结果，艾伦医生摩西,诺和诺德全球首席医疗官分享了来自TRIM HYPO的数据，我们很高兴看到这些数据被打印出来!他鼓励FDA召集一个工作组来解决提出的问题，并提供一条前进的道路。Moses博士反复强调了行业对与糖尿病患者合作的承诺，以解决在身体、心理和生活质量方面未满足的需求。
在一次有价值的演讲中，克里斯蒂娜s Boye礼来糖尿病公司的高级研究顾问，提供了体重变化如何影响糖尿病预后的具体细节，包括长期和短期。她也赞扬了在研究和监管审查中更显著地包括患者报告结果措施的可能性。
博士(墨索里尼出,赛诺菲的副总裁兼糖尿病医疗部门负责人谈到了“具有一个共同目标的广泛利益相关者：糖尿病患者及其家属的福祉。”她提出了一个问题，“什么能说明故事的其余部分？”Berria博士指出，除了A1c之外，还有几个可能的结果指标，在比较不同治疗的疗效时，这些指标将使情况更加全面。最后，她同意成立一个协作工作组对于实现预期目标是有价值的，并要求承认糖尿病研究的二次试验结果（终点）。
Shana Traina博士杨森的全球市场准入主管表示，她“对一种复杂疾病的简单愿望：消灭它。”她借鉴了“糖尿病患者独特的个人经历”特雷纳博士谈到FDA和其他监管机构需要将注意力集中在糖尿病患者的症状减轻和功能改善上。她敦促该机构考虑对患者报告的结果放宽对行业指南的解释，包括诸如糖尿病管理和TR的概念等。饮食满意度。
更多的至理名言:
“病人是自己疾病的真正专家。- FDA的约翰·怀特博士
“我们如何让糖尿病患者的生活变得更好，而不仅仅是更长？”ADA Robert Ratner博士说
“患者报告的结果并不远于患者。我们应该重新关注病人的感受。- Kristina Boye博士，Lilly
“当然，我们今天学到的是，糖化血红蛋白并不是唯一重要的因素。——FDA的吉恩·马克·盖蒂尔医生
“没有人说要排除A1c。我们谈论的是进入下一个阶段，批准改善糖尿病患者生活的产品。-助理检察官罗伯特·拉特纳博士
“时间在范围内……”——克里斯特尔·阿普利亚诺，DPAC
“治疗应该是个体化的。这导致了更高的治疗满意度，最终导致了依从性。- Kristina Boye博士，Lilly
“对一名糖尿病患者有效的方法可能对另一名糖尿病患者无效。今天对一个人有用的东西可能在一段时间后就不再有用了。- Shana Traina博士，Janssen
“在未来十年，预计将有5亿人患有糖尿病，创新思维的时机就在现在。万博足球网址- Shana Traina博士，Janssen
“创新创造了巨大的机会，我们现在有责任采取行动。-赛诺菲的蕾切尔·贝里亚博士
背景
这车间是双方合作的产物谩骂基金会，美国总统，美国糖尿病协会,美国临床内分泌学家协会．它建立在2014年11月FDA活动成千上万的糖尿病患者和倡导者聚集在一起，与FDA分享有价值的患者观点，以更好地为糖尿病药物和设备的审查过程提供信息。许多与会者强调，仅以糖化血红蛋白数量作为衡量治疗和研究成果成功与否的标准存在局限性。建议A1c的补充包括时间范围、低血糖(低血糖)频率、血糖变异性、体重变化、糖尿病负担等。8月29日的FDA研讨会旨在继续开展这一重要对话，并将患者优先事项置于FDA糖尿病药物审查过程的前沿。
为准备工作坊，DICARBE基金会与DQ＆A合作，对对糖尿病患者最具影响的优先度和指标进行了调查。调查共收到3455份调查问卷，其中包括2767篇关于FDA的开放性评论。有助于传达广泛的患者体验，并强调在糖尿病治疗条例中纳入超越A1C的结果的紧迫性。这些资源包括一个165页的小册子，其中包含了DICABRE基金会和DQ＆A调查的数据和患者引文，包括附录A1C的信息和补充的价值。ntal结果–以及一个由糖尿病患者提交的精彩视频（观看视频）在这里!). 感谢FDA赞助本次重要会议，感谢每一位发言的人！
请继续关注8月29日FDA公共研讨会之后的后续步骤更新！
