T1D交流:David和Dana推动1型糖尿病创新研究的故事。
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作者:亚当·布朗、汉娜·戴明、南希·刘和凯莉·克洛斯
twitter的简介:David Panzirer和Dana Ball在我们采访的第四部分讨论了T1D Exchange项目，这是一个加速1型糖尿病创新研究的项目
简短的总结:我们采访了赫尔姆斯利慈善信托(Helmsley Charitable Trust) 1型糖尿病(T1D)项目(该项目每年为1型糖尿病的研究、治疗和服务提供5000万美元)的两位先驱:HCT信托人大卫•潘齐尔(David Panzirer)和T1D交易所首席执行官达纳•鲍尔(Dana Ball)。在我们采访的第四部分，David和Dana分享了他们对T1D交流的看法，他们的项目旨在加速1型糖尿病的创新研究，并推动更好的治疗方法。请继续阅读，并继续关注我们下一期五部分系列文章的最后一部分:
第1部分。赫尔姆斯利慈善信托基金如何成为糖尿病最重要的参与者之一，以及1型糖尿病的资金需求和挑战
第4部分。T1D交流:David和Dana推动1型糖尿病创新研究的故事
第5部分。糖尿病倡导者可以从艾滋病运动的成功中学到什么?
T1D Exchange是新成立的非营利组织Unitio的第一个项目，最初由赫尔姆斯利慈善信托基金资助。该项目整合了来自在线患者社区(Glu社区)和70多家诊所网络的数据，以进一步开展1型糖尿病的创新研究，鼓励参与临床研究，并创建一个世界级的临床、人口统计学和研究衍生信息资源。
启动t1d交换
凯莉:回顾一下你在决定创建T1D Exchange注册表时所做的事情，你已经走在了时代的前面。你能带我们回去吗?
丹娜:作为一个资助人，作为一个为慈善家投资的人，对我来说，基于证据来资助项目很重要。在没有真正了解1型糖尿病患者的情况下，我晚上睡不着觉。每一笔拨款似乎都是不太可能的，我们资助的只是另一个研究人员用老鼠的数据说，“我认为这将是治愈方法。”我坐在那里，双臂交叉，问:“你是怎么做到的?”
我想要一个指南针。我想要一个大型数据库和一个引擎来告诉我们对1型糖尿病的了解和研究方向，现在我们有了这些患者的证据。我们对生物样本了如指掌。那么，谁是进行分析的合适研究人员呢?谁是正确的合作伙伴，什么是正确的研究?
亚当：换句话说，T1D Exchange是工具箱中的一个GPS？
丹娜:这是正确的。交换是指南针推动我们的研究和加速研究。说调查员A来找你并说：“我们的药物在鼠标中击中了目标，我们认为它将在1型患者中工作。”。好吧，在不久的将来，我们可以看看T1D交换并说：“有多少患者有这个目标，如果我们没有答案，我们可以得到它。”70多个诊所的T1D交换网络还为临床研究提供了网络 - 我们现在可以从概念到迅速试用。
即使公司也可以看一种药物目标或患者人口的机制。想想毒品开发的所有浪费的钱。如果只在2％的患者中工作，那么早些时候会更好地了解吗？我相信随着时间的推移，数据的丰富性将使我们更加了解临床相关性以及值得前进的事情。开发时间和对数据和患者的访问是昂贵的障碍，我们希望用T1D交换解决。
t1d交易所的成功与挑战
凯莉:T1D交易所成立后，你最引以为傲的是什么?
大卫T1D交易所注册中心的数据已经在世界各地发布，这些数据正被用于指导所有从事1型糖尿病研究的人。
达娜我很自豪它是由社区创建的，为社区服务的，现在社区看到了它的好处，并与Exchange合作，作为研究的促进者。我也非常自豪的是，临床社区为实现这一目标付出了如此多的努力，我对他们的承诺和合作感到震惊。
亚当:T1D交换数据如何影响1型糖尿病?在你看来，什么曾经是或者最终会是一个本垒打?
达娜:我认为这些数据让我们和我们的临床医生了解了2014年1型糖尿病护理和结果的现状。我还认为，这个登记处为临床医生和患者创造了一个平台，让他们更多地了解糖尿病患者。
一个家庭运行是用于创造变更的数据 - 更好地照顾，在必要时使用的监管和报销问题，以及教育公众对患有1型糖尿病的挑战。Glu成员帮助行业了解他们想要的产品和需要在产品和疗法中，并且我们正在努力支持1型突破开始。
大卫:当你的目标是将一种药物、设备或疗法投放市场时，你有两个把关者:FDA和付款人。由于不同的原因，两者都需要数据，FDA需要证明它是安全的，而支付方需要证明它是有效的。丹娜在创建交易所的时候有远见这样它就可以填补这个巨大的空白。
凯莉:最大的惊喜是什么?
丹娜:两年前，当我们开始讨论这个话题时，我认为行业会迅速跃跃欲试，希望立即与我们合作。我想他们会愿意与我们合作，从发现到提供新的疗法和设备。我们有病人，我们有网络，我们什么都有。让我惊讶的是，这第一次的行业合作花了这么长的时间。我低估了公司内部合作的挑战，试图采取合作的方式为患者开发更好的药物和设备。
推动创新
汉娜:在T1D Exchange中，你如何优先考虑研究问题?
丹娜:它必须是一种动态的方法。创建登记处的第一阶段是了解人们如何与1型糖尿病生活的状态。现在，我们上市，说：“交易所最好的用途是什么，我们可以解决最重要的问题是什么？”我的前两种区域是自动化胰岛素的递送和探索1型糖尿病的2种药物。我们一直在考虑我们的首要任务是什么以及支持这些优先事项所需的交换数据是什么。
我们必须考虑如何保持数据的新鲜感和相关性。首先，我们必须了解设备的年度数据，因为随着我们的发展，世界每年都在快速变化。第二，我们要了解病人的一切，我们要了解胰岛素之外的世界。
我总是在想，十年后会发生什么，我们还需要什么?我也担心NIH/NIDDK的资金，特别是特别糖尿病项目。如果我们必须填补空白呢?如果我们必须做更多呢?我们在想准备的方法。
亚当:你认为什么是使人工胰腺成功的最关键数据，尤其是帮助许多患者获得获取和报销的数据?
丹娜:它必须是结果数据。我认为我们必须真正开始推动新的终点:血糖变异性和更好的生活质量量表。我认为食品和药物管理局喜欢这些数据，这有助于支持他们的决策过程。但是当涉及到支付者时，你需要证明提前多花一点钱就能帮助整体医疗成本。我们只需要提高我们的努力去达到更高的标准。我们不能把它当成事后的想法。我们不可能在naïve上创造出一款产品或设备，而不去考虑最终的结局:让它获得补偿。
大卫:关键是要证明一种设备可以消除一大块严重的hyposysis或改善人们的预后，这是通过目前的A1c和无并发症来衡量的;如果你这样做了，你就极大地增加了付费者愿意为其付费的可能性。最终，这将比因血糖控制不佳而导致的严重低血糖或并发症而住院治疗更便宜。
凯莉:当然。你说的改善结果，是指减少长期并发症吗?
丹娜:我认为结果是全包的。当我想到结果时，我想到了人们如何在管理类型时尽可能地养活他们的生活。最终，这将允许他们避免长期并发症和短期严重的炒作。通常被忽视的巨大组成部分是生活质量。生活在这种疾病的人不想被它所定义。
汉娜:你希望T1D交易所在5年或10年后是什么样子?
达娜：我们希望将我们的注册表数据收集与尽可能多的诊所网站中的电子医疗记录集成，因此我们可以有效地包括注册表中的所有患者 - 如果我们可以将注册表发展到50,000名患者，我会非常高兴[编者注:目前注册的患者超过26,000人]．我们也在探索如何与诊所合作，为我们的病人开发一个质量改善项目。我们对探索全球机会非常感兴趣，我希望我们能在美国以外建立站点，收集类似的数据，为改善护理和支持临床研究提供场所。开发T1D Exchange作为加速新产品和治疗的网络，将是患者、临床医生、赞助商和医疗保健机构的双赢。
[编者按:披露:谩骂部分得到了赫尔姆斯利慈善信托基金的资助。]
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