2021年1型糖尿病研究:科学、希望和临床现实

在我们今年的第二次虚拟冥想活动中，我们听到五位专家讨论了1型糖尿病的预防、延迟和治疗——包括筛查的重要性。

糖尿病治疗已经取得了很大的进展发现胰岛素100年前。近年来，我们看到了重大进展，包括新一代基础胰岛素、延缓1型糖尿病的免疫抑制药物、自动胰岛素输送(AID)和紧急救援胰高血糖素，所有这些都改变了糖尿病患者的生活方式。随着时间的推移，研究人员越来越接近预防、延迟和治疗1型糖尿病的可能性，最近开发的新疗法和技术正在帮助糖尿病患者活得更长、更健康。

然而，重要的是要记住，每一个新的潜在治疗都需要临床试验检验其安全性和有效性。这些试验需要时间，需要大量不同的参与者才能得到最具代表性和最准确的结果。临床试验有可能改变成千上万面临1型糖尿病风险的人和已经患有这种疾病的人的生活。

7月14日，diaTribe举办了今年的第二次沉思活动:2021年1型糖尿病研究:科学、希望和临床现实这一虚拟活动吸引了300多名参与者，他们就糖尿病临床试验和治疗的未来进行了活跃的讨论，包括预防和治疗。您可以查看该事件在这里．

这次讨论有四位专家参与，并由一位董事主持艾伦医生摩西：

• 亨利安哈尔特博士Provention Bio的儿科内分泌学家和医疗事务执行董事

• 弗朗辛·考夫曼博士南加利福尼亚大学凯克医学院儿科名誉教授;顾问委员会,谩骂

• 费利西亚博士PagliucaVertex公司1型糖尿病科学家兼副总裁/疾病领域执行

• 博士Georgea Pasedis，药学博士，高级副总裁，全球医疗事务负责人，Dompé

阅读下面的文章，了解这次活动的真知灼见。

临床试验的潜力

临床试验是科学突破和发现的一个重要方面。为了让最万博app全站端1.27新的药物和技术进入公众，它们首先必须经过严格的测试，以确保它们是安全和有效的。在糖尿病方面，临床试验起着至关重要的作用——我们不会有任何目前的进步援助系统没有他们。Pagliuca博士(Vertex)说得很有说服力:“临床试验确实是科学突破和新药开发之间的桥梁。”

运行良好的临床试验需要时间，但它们有潜力教会我们很多关于糖尿病过程的知识。作为考夫曼博士他说:“我们不仅要考虑推迟(糖尿病的发病)，还要考虑在那之后疾病的发展过程。血糖变化是更少还是更多时间范围内？这些不仅仅是两三年的研究，这些研究需要持续更长的时间。”

当我们开始考虑推迟或预防1型糖尿病，甚至治愈它的可能性时，我们知道这些治疗方法需要在受控环境下进行测试。要做到这一点，我们需要更多有资格参加临床试验的人，并鼓励其他人也这样做。“我的一个重要信息是，临床试验真的是一件好事。这是我们把科学推进临床的方式，你应该把它收起来，思考它，并鼓励其他你认识的人参与进来。摩西博士．

您可以了解更多关于糖尿病治疗、技术和护理项目的临床试验，这些项目可能正在招募您所在地区的糖尿病患者在这里．

关于临床试验的招募

招募不同人群参加临床试验，并确保所有人都知道他们可能有资格参加试验，这是一项挑战。小组成员一致认为，研究人员需要在招募参与试验方面做得更好，特别是那些来自代表性不足和服务不足人群的人。

Pasedis博士他说，做到这一点的一个重要方法是通过“医患关系”和技术平台，这些平台可以“帮助我们预测招生和招聘模式”。其他人认为，家庭护理医生，而不是内分泌科医生，是一个很好的开始，因为寻求治疗的人可能最信任他们。

专家们就招募多样化人口的困境分享了更多的想法。

“我们需要确保内分泌学家和其他医疗服务提供者知道他们的患者可能会参加哪些临床试验，”Pagliuca博士说。“我们需要确保那些在大型学术医疗中心不是病人的人有同样的机会参与临床试验。不幸的是，仅在美国就有150多万人患有1型糖尿病，因此有很多人可以从这些临床试验中受益。”重要的是要知道，有时临床试验将允许你前往他们的地点(并支付费用)，如果你没有一个试验地点在你附近。许多临床试验已经开始使用远程医疗来扩大他们的覆盖范围。

Pasedis博士他补充说:“我们需要找到更好的方法来招募患者，并将招募范围扩大到我们所包括的孤立人群之外。我考虑的是如何瞄准服务不足的地区。许多临床试验没有适当的多样性水平。让我们来谈谈那些处于临床试验前沿的群体，以及如何继续识别适合参加临床试验的患者。”

安哈尔特博士强调对征聘采取以人口为基础的办法的价值。他说:“最适合或从临床试验中受益最多的患者住在家里，而临床试验正在临床中进行。”“我们必须认识到，除非以一种系统的、全人群的方式进行筛查，以识别具有自身抗体的个体，否则我们将一次又一次地陷入这种情况。”

随着我们对健康的社会决定因素和健康不平等，我们需要确保研究人群能代表所有糖尿病患者，这一点越来越重要。想了解更多，请阅读我们的文章:种族和民族如何影响糖尿病患病率、治疗和并发症”。

第1型筛查

小组成员非常明确:如果不进行筛查，我们就无法成功预防或延缓1型糖尿病的发生。我们不应该把筛查局限于那些家人患有这种疾病的人。摩西博士值得注意的是，超过90%的1型糖尿病患者没有糖尿病家族史，这使得正确诊断变得更加困难，而筛查可以帮助识别风险。安哈尔特博士持有相似的观点。他说:“1型糖尿病1期患者发展到3期的风险几乎是100%。”“1期或2期糖尿病的识别依赖于筛查，这突出了深入研究这些抗体(表明你患1型糖尿病的风险)的一个最关键的原因。”

强调另一个重要的筛查原因，安哈尔特博士来自高危人群和普通人群筛查的数据表明，糖尿病酮症酸中毒(DKA)的发生率显著降低，这是一种潜在的致命疾病，并对血糖结果产生长期负面影响。

然而，筛选并不是一项简单的任务。“筛查是很困难的,考夫曼博士说。“人们不一定想知道自己有患1型糖尿病等疾病的风险。”

考夫曼博士“当然，去公众那里筛查发生率仍然很低的疾病并不容易。我们什么时候筛查，我们筛查谁，谁支付筛查费用?这必须是一项公共卫生努力。”

关于预防和治疗

虽然我们还没有做到这一点，但小组成员一致认为，预防甚至治愈1型糖尿病的可能性即将实现。要实现这一目标需要付出什么代价则是另一回事了。随着预防和延迟治疗的开展，有必要定义“治愈”对糖尿病的真正意义，特别是对1型糖尿病患者的意义。安哈尔特博士解释说:“治愈对一个人来说意味着对一个人接受的治疗的个人评估。治愈方法对不同的人有不同的含义。我知道的一件事是胰岛素不能治愈。没有人会同意胰岛素是一种治疗方法。”

同样的,考夫曼博士呼应了描述潜在治愈方法含义的挑战。“我们必须让越来越多的人血糖恢复正常，”她说。“如果你的血糖水平达到‘正常’，而不需要每天服用胰岛素，但仍然需要服用免疫抑制剂，这能治愈吗?”总得有人来做决定。[我相信]至少，我们必须使葡萄糖和其他与胰岛素缺乏和非生理胰岛素注射相关的代谢参数正常化。”

此外，还需要确保每个人都能获得临床试验和这些治疗进展，特别是那些糖尿病最不利影响的人。“为了确保每个人都能获得糖尿病治疗，我们需要在全球生态系统中做出更苛刻、更持久的承诺，并加强合作，”Pasedis博士说。“我们需要从整体上把临床试验带到代表不足的人群中，这些人可能没有机会接受教育。”

Pagliuca博士我们学习和发现的越多，未来似乎就越有希望。她说:“对我们来说，真正令人兴奋的是，在过去几年里，我们对细胞、干细胞生物学、免疫学的理解真的出现了转折，我们正在把这些碎片拼凑在一起。”“我认为我们比以往任何时候都更接近这类技术。当然还有更多的工作要做，但是当我回顾我们十年前和今天所能做的事情时，真的是夜以继日。”

看完整的事件在这里！