希望来自于Vertex公司的新疗法

治愈1型糖尿病的希望长期以来一直未被科学发现。当Vertex制药公司宣布其第一个临床试验参与者的阳性数据时，我们可能离我们的目标又近了一点。

自发现胰岛素100年前，该领域在1型糖尿病的胰岛素治疗、胰岛素输送和血糖监测技术方面取得了许多进展。然而,治愈因为1型糖尿病仍然难以捉摸。

对于任何新的治疗方法，都需要严格的临床试验来测试药物或设备的安全性和有效性。这些试验需要时间，有时经过多年的测试，药物或设备根本无法成为现实。

“临床试验是科学突破和治疗任何疾病的新药之间的桥梁，”Vertex公司1型糖尿病疾病领域主管Felicia Pagliuca博士说。

本月，一项临床试验(仍在进行中)公布了一些结果有趣的数据．顶点的安全性、耐受性和有效性研究vx - 880治疗这是一种史无前例的干细胞疗法，于2021年初开始注册，现在已经有了第一个参与者的结果。虽然这些数据仅来自于单个参与者，而且其结果不能推广到其他参与者，但它确实提供了一线希望。

Vertex公司的VX-880疗法是道格·梅尔顿(Doug Melton)博士和Semma Therapeutics公司数十年工作的结果，他们为将干细胞转化为完全功能的β细胞(胰腺中产生胰岛素的细胞)奠定了基础。要了解更多关于干细胞的知识，以及从梅尔顿博士的实验室到Vertex临床试验的旅程，请阅读:临床试验测试干细胞疗法治愈1型糖尿病患者”。

第一个参与者患有1型糖尿病约40年，在试验开始前一年有5次严重的低血糖发作。在试验开始时，参与者的胰岛素剂量是每天34个单位，c肽水平无法检测(c肽测试显示一个人的β细胞是否正在产生胰岛素)。受试者的A1C为8.6%。

参与者只接受了Vertex预期所需β细胞剂量的一半的治疗(通常给初始研究对象的试验药物或治疗剂量低于预期的全部剂量)。此外，Pagliuca说:“在第一个‘仅使用细胞’的方法中，需要免疫抑制才能使移植的胰岛细胞存活。”使用免疫抑制疗法可以保护细胞免受免疫系统的攻击。

经过90天的治疗，受试者的糖化血红蛋白降至7.2%，和c -肽水平280年pmol / L禁食期间和560年pmol / L混合餐耐量试验(禁食c -肽水平显示了参与者的新的β细胞能够产生胰岛素和c -肽的混合粉耐量试验表明,β细胞可以产生更多的胰岛素来响应葡萄糖进入身体)。此外，受试者的每日胰岛素剂量下降到2.9个单位/天，下降了91%。

安全性方面，VX-880无严重不良事件发生。这些参与者在治疗后确实经历了一些严重的低血糖发作，并出现了轻微的皮疹，但研究人员说这些都不是VX-880的结果。

这些数据表明，干细胞有能力转化为完全功能的β细胞。“简单地说，我们已经解决了如何制造无限数量的高质量(干细胞)的问题，我们希望这将转化为对1型糖尿病患者具有变革意义的潜在疗法，”Pagliuca说。

但关键是，根据我们目前的技术，接受这些细胞的人必须终生服用免疫抑制剂。研究者希望下一步是开发一种隐藏这些细胞从我们的免疫系统(如把它们在一个胶囊,也称为“封装”),这样细胞不会死亡,他们仍然可以做他们的工作,而不需要免疫抑制药物。

“我们正在研究另一种方法，使用同样的细胞，封装在一种新颖的专利设备中，保护细胞免受人体免疫系统的伤害，消除免疫抑制的需要。”Pagliuca说:“我们计划明年就这种方法向FDA提交一份新药研究申请，相信它为更广泛的1型糖尿病患者提供了潜在的治疗途径。”

仍然有问题需要问这些移植细胞存活多久,并调节葡萄糖的改变随着时间的推移,更高的剂量会导致更好的结果,是什么时间范围内的数据,但这一结果提供了谨慎乐观的原因进一步结果可能显示什么。