JDRF的首席任务官Aaron Kowalski博士最兴奋的是什么?

尼科尔·考夫曼、艾米莉·雷吉尔和亚历山大·沃尔夫著

Twitter简介:@JDRF@aaronjkowalski的研究更新来自#AADE15

在今年的AADE会议JDRF的首席使命官和研究副总裁亚伦•卡瓦斯基博士介绍了关于JDRF研究计划的全面更新。在他看来，这是他在JDRF十年来研究进展最好的一年!这篇文章分享了科瓦尔斯基博士讨论下一个主要进展的要点1型糖尿病包括闭环系统、干细胞治疗、智能胰岛素和倡导。

闭环系统

正如我们在今年的颁奖典礼上听到的ADA会议科瓦尔斯基博士认为，这只是时间的问题，而不是是否的问题闭环系统(也就是“人工胰腺”或“自动胰岛素输送”系统)将上市。这些系统涉及到设备的使用胰岛素泵,连续血糖监测(CGMs)和软件算法——决定胰岛素含量(和在某些情况下，是胰高血糖素)提供。自2006年以来，JDRF一直参与加速AP系统开发的运动。

Kowalski博士认为，我们可以期待胰岛素专用系统在未来几年内(~2017-2018年)进入市场，以及胰岛素双激素系统和胰高血糖素(如仿生胰腺)可能需要更长时间才能得到FDA的批准)。他特别提到美敦力的目标是推出它的最小的670G/Enlite 3混合闭环系统在2017年4月之前，美国应该是可以实现的关键的临床试验正在招募参与者，预计将于2016年5月完成。请在这里查看完整的概述在开发中的闭环系统。科瓦尔斯基医生还邀请病人进行检查这篇文章由"大脚怪的家庭“学习闭环系统如何简化1型糖尿病患者的生活。

糖尿病干细胞治疗

科瓦尔斯基博士对未来的潜力持乐观态度干细胞疗法对于糖尿病来说，它可以用来制造大量的功能性胰岛细胞(包括产生胰岛素的细胞)。从理论上讲，这些细胞可以植入糖尿病患者体内，然后像正常的细胞一样调节身体的葡萄糖水平。三个主要的研究小组在这一领域显示出特别的前景，包括哈佛干细胞研究所(道格·梅尔顿博士)，BetaLogics(强生公司)，以及其中,JDRF的合作伙伴之一(JDRF在过去十年向ViaCyte捐赠了1500多万美元)。

ViaCyte是目前唯一被批准用于人类患者研究的团队(其他团队正在研究他们的动物模型疗法)。干细胞移植最重要的障碍之一是保护移植细胞不受患者免疫系统的攻击。ViaCyte通过将胰腺祖细胞(父细胞)包裹在其Encaptra它可以作为一种保护屏障，保护人体免受免疫细胞的侵害尺寸为1 × 3英寸．然后，该设备被植入皮下，使细胞成熟为产生胰岛素、胰高血糖素和其他激素的细胞。理论上，它们将以与天然胰腺细胞相似(如果不是完全相同)的方式成熟来调节血糖。

美国食品药品监督管理局批准其中的早期人类临床试验多个试验参与者已经在接受治疗，而ViaCyte最近也在接受治疗宣布该公司在加拿大开设了第二家工厂。这项非常早期的研究的数据可以为今后更长时间和更大的研究提供信息，为了使这项研究在中期内进入市场，必须采取许多监管步骤。不过，ViaCyte进入人体试验阶段还是很有希望的，这是该公司技术的一个重要里程碑。

科瓦尔斯基博士明确表示，ViaCyte的干细胞疗法(以及一般的干细胞疗法)可能不会导致完全的胰岛素独立，但它们可以帮助患者保持更严格的血糖控制，降低低血糖。正如我们之前从专家那里听到的，比如Irl Hirsch博士，他是谩骂的顾问委员会在美国，对1型糖尿病的“治疗”可以被认为是成功的，即使它们没有导致完全的胰岛素独立。当然，每个人对“治疗”的定义都不一样，但毫无疑问，减少胰岛素摄入将是一个可喜的进步!

想了解更多关于干细胞治疗和糖尿病的知识，请点击这里学习曲线．

Glucose-Responsive胰岛素

就像干细胞疗法一样，“智能”胰岛素在一段时间内不会成为一种现实的治疗选择，但第一种葡萄糖反应型胰岛素已经进入这一领域临床试验截至2014年秋季。Glucose-responsive/葡萄糖依赖型胰岛素，或称“智能”胰岛素，直接响应身体的血糖水平:血糖越高，释放的胰岛素越多，血糖越低，释放的胰岛素越少。从理论上讲，患者每天只需服用一次胰岛素，其余的都将在分子水平上完成——完美的剂量可以使血糖全天保持在一定范围内。科瓦尔斯基博士表示希望JDRF-supported试验这将激励主要的胰岛素制造商也变得更有兴趣开发“智能”胰岛素，以便有一天它可以成为标准的护理。

倡导更新

随着任务总监Kowalski博士致力于通过倡导将JDRF研究与更广泛的患者社区联系起来，确保有效的治疗方法更快地进入糖尿病患者的手中。在他的发言中，他强调了JDRF所做的以下宣传工作:

• 重新定义FDA对早期1型糖尿病的定义。这样做可以更好地激励公司专注于预防在疾病的早期阶段进行的试验(例如，当一个人有四种胰岛自身抗体，因此几乎100%的机会发展为1型糖尿病)。

• 获得医疗保险覆盖CGM．科瓦尔斯基博士强调，解决这一问题是JDRF今年的首要立法重点。

• 与赫尔姆斯利慈善基金设计糖尿病卫生政策方面的广泛举措，确保糖尿病患者能够获得和获得新的治疗方法。他承诺很快会提供更多细节。

关于JDRF的研究和倡导工作，糖尿病界有很多期待。谢谢您，科瓦尔斯基博士和JDRF，为我们提供了如此令人鼓舞的最新消息!